Steven W.Pipe, MD
ISTH 2021 -kongressin kohokohtia

52 viikon Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B: Tiedot vaiheen 3 HOPE-B-geeniterapiakokeesta

SW -putki1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS -avain4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B-tutkijat

1Michiganin yliopisto, Ann Arbor, Yhdysvallat

2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Alankomaat

3Oregon Health & Science University, Portland, Yhdysvallat

4Pohjois -Carolinan yliopisto, Chapel Hill, Yhdysvallat

5Verenvuotohäiriöiden ja hyytymisen keskus, Careggin yliopistosairaala, Firenze, Italia

6uniQure Inc, Lexington, Yhdysvallat

7uniQure BV, Amsterdam, Alankomaat

8Frankfurtin yliopistollinen sairaala, Frankfurt, Saksa

Keskeiset tietopisteet

FIX-aktiivisuus yli 52 viikkoa infuusion jälkeen

Keskimääräinen ja mediaani FIX-aktiivisuus kaikille HOPE-B-tutkimukseen osallistuneille 52 viikon ajan 2 × 10-annoksen jälkeen13 gc/kg (N = 54). Hoidon jälkeen FIX -aktiivisuus lisääntyi nopeasti keskimäärin 39.0 IU/dl viikolla 26 ja 41.5 IU/dL viikolla 52.

Hoitoon liittyvät haittavaikutukset

Yleisimmät hoitoon liittyvät haittatapahtumat (mahdollisesti liittyvät tai liittyvät), joiden esiintyvyys on ≥ 5% turvallisuuspopulaatiossa hoidon jälkeisen ajanjakson aikana. 408 osallistujalla oli 53 haittatapahtumaa, joista 91 (39 osallistujan joukossa) katsottiin hoitoon liittyviksi haittatapahtumiksi (TRAE).

SAMANKALTAISTA SISÄLTÖÄ

Interaktiiviset webinaarit
Kuva

Please enable the javascript to submit this form

Bayerin, BioMarinin, CSL Behringin, Freeline Therapeutics Limitedin, Pfizer Inc:n, Spark Therapeuticsin ja uniQure, Inc:n koulutusapurahoilla tukea.

Olennainen SSL