Uusimmat uutiset
Konferenssin kattavuus
Kohokohdat EAHAD 2021: n virtuaalikongressista
Etranacogene Dezaparvovecin teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on vaikea tai keskivaikea hemofilia B: Ensimmäiset tiedot vaiheen 3 Hope-B-geeniterapiakokeesta
Steven W.Pipe, MD
Adeno-assosioituneen virusvektorin pysyvyyden karakterisointi pitkäaikaisen seurannan jälkeen Haemophilia a Dog -mallissa
Paul Batty, MBBS, tohtori
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX -variantti), parannettu vektori geeninsiirrolle aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B: Kahden vuoden tiedot vaiheen 2b kokeesta
Annette von Drygalski, MD, lääkäri
AMT-060-geeniterapia aikuisilla, joilla on vaikea tai kohtalainen-vaikea hemofilia B, vahvistaa vakaan korjauksen ilmentymisen ja kestävän verenvuodon ja tekijä IX: n vähenemisen jopa 5 vuoden ajan
Frank WG Leebeek, tohtori
Adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapian (FLT180a) seuranta normaalin korjauksen aktiivisuustason saavuttamiseksi vaikeaa hemofilia B (HB) -potilaille (B-AMAZE-tutkimus)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath