پیشرفت در ژن درمانی برای بیماری هموفیلی

ملاحظات کلیدی:
پیشرفت در ژن درمانی برای بیماری هموفیلی

ضبط شده بصورت سمپوزیوم ماهواره جمعه قبل از شصت و دومین نشست سالانه و نمایشگاه ASH

پس از پایان هر فیلم ، به پایین صفحه بروید تا ویدیوی بعدی را باز کنید

معرفی

ارائه شده توسط: Glenn F. Pierce، MD، PhD

ژن درمانی نوید بسیاری را برای افراد با طیف گسترده ای از بیماری ها ، از جمله انواع سرطان ها ، ایدز ، دیابت ، بیماری های قلبی و هموفیلی می دهد. این رویکرد نوآورانه برای درمان ، ژنهای داخل سلولهای بدن را برای جلوگیری از بیماری تغییر می دهد. 

ژن درمانی تلاش می کند تا ژنهای جهش یافته را جایگزین یا ثابت کند و سلولهای بیمار را برای سیستم ایمنی بدن بیشتر آشکار کند. هموفیلی A و B به عنوان بخشی از یک الگوی مغلوب مرتبط با X به ارث می رسد. ژنتیک هموفیلی شامل ژن هایی است که در کروموزوم X وجود دارد و فقط یک ژن معیوب طول می کشد تا منجر به این اختلال خونریزی شود.

درمان های سلول و ژن هنوز در دست مطالعه است ، اما نتایج امیدوار کننده است. آزمایشات بالینی موفقیت نشان داده و سازمان غذا و دارو (FDA) یک نوع سلول درمانی را تأیید کرده است. در ما ملاحظات کلیدی: پیشرفت در ژن درمانی برای بیماری هموفیلی به رهبری گلن اف پیرس ، ما در مورد مروری بر بیماری ، وضعیت فعلی ژن درمانی و موارد دیگر بحث می کنیم.