پیشرفت در ژن درمانی برای بیماری هموفیلی

ملاحظات کلیدی:
پیشرفت در ژن درمانی برای بیماری هموفیلی

ضبط شده بصورت سمپوزیوم ماهواره جمعه قبل از شصت و دومین نشست سالانه و نمایشگاه ASH

پس از پایان هر فیلم ، به پایین صفحه بروید تا ویدیوی بعدی را باز کنید

معرفی

ارائه شده توسط: Glenn F. Pierce، MD، PhD

ژن درمانی نوید بسیاری را برای افراد با طیف گسترده ای از بیماری ها ، از جمله انواع سرطان ها ، ایدز ، دیابت ، بیماری های قلبی و هموفیلی می دهد. این رویکرد نوآورانه برای درمان ، ژنهای داخل سلولهای بدن را برای جلوگیری از بیماری تغییر می دهد. 

ژن درمانی تلاش می کند تا ژنهای جهش یافته را جایگزین یا ثابت کند و سلولهای بیمار را برای سیستم ایمنی بدن بیشتر آشکار کند. هموفیلی A و B به عنوان بخشی از یک الگوی مغلوب مرتبط با X به ارث می رسد. ژنتیک هموفیلی شامل ژن هایی است که در کروموزوم X وجود دارد و فقط یک ژن معیوب طول می کشد تا منجر به این اختلال خونریزی شود.

درمان های سلول و ژن هنوز در دست مطالعه است ، اما نتایج امیدوار کننده است. آزمایشات بالینی موفقیت نشان داده و سازمان غذا و دارو (FDA) یک نوع سلول درمانی را تأیید کرده است. در ما ملاحظات کلیدی: پیشرفت در ژن درمانی برای بیماری هموفیلی به رهبری گلن اف پیرس ، ما در مورد مروری بر بیماری ، وضعیت فعلی ژن درمانی و موارد دیگر بحث می کنیم.

تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری