Persian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
نکات برجسته از شانزدهمین کارگاه آموزشی NHF در مورد فناوری های جدید و انتقال ژن برای هموفیلی
هدف قرار دادن اندوتلیوم سینوسی
آنتونیا فولنزی، MD، PhD
دانشگاه Piemonte Orientale
نوارا، ایتالیا
نقاط داده کلیدی
- پروموتر pF8 بیانگر GFP را در LSEC ها هدایت می کند
- سطح FVIII اصلاح شده LV-pF8-FVIII در موش های B6/129-HA وابسته به Treg است
پروموتر طبیعی FVIII، pF8، بیان GFP را در سلول های اندوتلیال سینوسی کبد (LSECs) هدایت می کند. تجزیه و تحلیل ایمونوفلورسانس کبد موش های C57BL/6 هموفیلی A (HA)، 1 و 6 ماه پس از تزریق ناقل لنتی ویروسی LV.pF8.GFP. (DAPI، 4'،6-diamidino-2-phenylindole؛ GFP، پروتئین فلورسنت سبز، Lyve-1، گیرنده اندوتلیال عروق لنفاوی 1، نشانگری برای LSECs)
برای خلاصه کردن این سری از مطالعات، سرکوب سیستم ایمنی با حداقل کاهش در سلول‌های Treg برای اطمینان از تحمل ایمنی واسطه‌ای کبد به بیان ژن FIX بهینه است. در NHP ها، پیش درمانی با MMF و راپامایسین و به دنبال آن تجویز تاخیری rATG قادر به ایجاد تحمل ایمنی پایدار بود در حالی که rATG یا داکلیزوماب تجویز شده در زمان تزریق ناقل چنین نبود.
محتوای مرتبط
وبینارهای تعاملی
نتایج بلند مدت: دوام و ایمنی
ارائه شده توسط پروفسور Margareth C. Ozelo ، MD ، PhD ...
موانع و فرصت ها
ارائه شده توسط Frank WG Leebeek ، MD ، PhD ...
پشتیبانی از بیمار ، مشاوره و نظارت بر بیمار
ارائه شده توسط Lindsey A. George ، MD ...
ژن درمانی برای FVIII
ارائه شده توسط K. John Pasi، MB ChB، PhD، FRCP، FRCPath، FRCPC ...
به روز رسانی در مورد کارآزمایی بالینی
ارائه شده توسط Guy Young ، MD ...
وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
ارائه شده توسط Barbara A. Konkle ، MD ...
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: مقدمه ای از انتقال ژن بردار ویروسی مرتبط با آدنو
ارائه شده توسط Johnny Mahlangu ، BSc ، MBBCh ، MMed ، FCPath ...
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: نگرانی های شایع در ژن درمانی
ارائه شده توسط Thierry VandenDriessche ، PhD ...
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف
ارائه شده توسط Glenn F. Pierce ، MD ، PhD ...
تاریخچه درمان هموفیلی: درمان بدون جایگزینی برای ژن درمانی
ارائه شده توسط Steven W. Pipe ، MD ...
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
ارائه شده توسط دیوید لیلیکراپ ، دکتر ...
پــادکـست
