نتایج از B-LIEVE، یک مطالعه فاز 1/2 تایید دوز ژن درمانی FLT180a AAV در بیماران مبتلا به هموفیلی B
نکات مهم از سی امین کنگره ISTH

نتایج از B-LIEVE، یک مطالعه فاز 1/2 تایید دوز ژن درمانی FLT180a AAV در بیماران مبتلا به هموفیلی B

ارائه شده توسط: گای یانگ، MD، دانشکده پزشکی کک USC، لس آنجلس، کالیفرنیا، ایالات متحده

جی. یانگ1، P. Chowdary2، اس. بارتون3، دی3، F. Ferrante3

1بیمارستان کودکان لس آنجلس، دانشگاه کالیفرنیای جنوبی دانشکده پزشکی کک، لس آنجلس، کالیفرنیا، ایالات متحده آمریکا، لس آنجلس، کالیفرنیا، ایالات متحده
2بیمارستان سلطنتی فری، لندن، انگلستان، بریتانیا
3Freeline، Stevenage، انگلستان، بریتانیا

 

نقاط داده کلیدی

ثابت کردن سطوح

سطوح ثابت برای 3 بیمار اول مبتلا به هموفیلی B با دوز درمانی ژن FLT180a AAV در مطالعه فاز 1/2 B-LIEVE. مقادیر ثابت از یک سنجش یک مرحله ای در یک آزمایشگاه مرکزی است. خط چین افقی حد پایین بیان FIX طبیعی است (50 IU/dL). از تاریخ 23 می 2022، سطح برش داده ها، سطوح FIX در روز 93، 92 و 80 برای بیماران 77، 56 و 36 به ترتیب 1، 2 و 3 بود.

رفع و سطوح ALT همزمان

سطوح (قرمز) و ALT (زرد) را برای 3 بیمار دریافت شده با FLT180a در مطالعه B-LIEVE ثابت کنید. سه هفته پس از انفوزیون FLT180a، بیماران یک دوره کاهشی کورتیکواستروئیدهای خوراکی و یک دوره کوتاه تاکرولیموس خوراکی را به عنوان پیشگیری برای به حداقل رساندن پاسخ های ایمنی مرتبط با ناقل شروع کردند. خطوط نقطه‌دار عمودی تزریق‌های اگزوژن FIX پیشگیری‌کننده هستند که در روزهای پس از تزریق FLT180a دریافت می‌شوند.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری