ارتباط بین FVIII تولید شده توسط ژن و میزان خونریزی 2 سال پس از انتقال ژن با Valoctocogene Roxaparvovec: نتایج Gener8-1
نکات مهم از سی امین کنگره ISTH

ارتباط بین FVIII تولید شده توسط ژن و میزان خونریزی 2 سال پس از انتقال ژن با Valoctocogene Roxaparvovec: نتایج Gener8-1

ارائه شده توسط: Johnny Mahlangu، BSc، MBBCh، MMed، FCPath، دانشکده علوم بهداشتی-دانشگاه Witwatersrand و خدمات آزمایشگاهی ملی بهداشت، ژوهانسبورگ، آفریقای جنوبی

جی مهلانگو1، H. Chambost2، اس چو3A. Dunn4، A. von Drygalski5، R. Kaczmarek6، جی. کنت7، M. Laffan8، A. Levitt9، بی مدن10، جی. میسون11، جی اولدنبرگ12، ام اوزلو13، ف پیوندی14، دی. کوون15، ام. ردینگ16، اس. شاپیرو17، اچ یو18، تی رابینسون18، S. لوله19

1دانشگاه Witwatersrand، خدمات آزمایشگاهی ملی بهداشت و مرکز مراقبت جامع هموفیلی، بیمارستان آکادمیک شارلوت ماکسکه ژوهانسبورگ، ژوهانسبورگ، گوتنگ، آفریقای جنوبی
2APHM، بخش انکولوژی هماتولوژی کودکان، بیمارستان کودکان La Timone و دانشگاه Aix Marseille، INSERM، INRA، C2VN، مارسی، پروونس-آلپ-کوت دازور، فرانسه
3بخش هماتولوژی، گروه داخلی، بیمارستان دانشگاه ملی تایوان، تایپه، کیلونگ، تایوان (جمهوری چین)
4بخش هماتولوژی، انکولوژی و پیوند مغز استخوان در بیمارستان کودکان سراسر کشور و کالج پزشکی دانشگاه ایالتی اوهایو، کلمبوس، اوهایو، ایالات متحده
5بخش هماتولوژی/انکولوژی، گروه پزشکی، دانشگاه کالیفرنیا سن دیگو، سن دیگو، کالیفرنیا، ایالات متحده
6دانشکده پزشکی دانشگاه ایندیانا، مرکز تحقیقات کودکان IUPUI-Wells، و موسسه ایمونولوژی و درمان تجربی هیرسفلد، ایندیاناپولیس، ایندیانا، ایالات متحده
7مرکز پزشکی شبا و دانشگاه تل آویو، تل آویو، تل آویو، اسرائیل
8مرکز هماتولوژی، امپریال کالج لندن، لندن، انگلستان، بریتانیا
9دانشگاه کالیفرنیا سانفرانسیسکو، سانفرانسیسکو، کالیفرنیا، ایالات متحده
10بنیاد گای و سنت توماس NHS، لندن، انگلستان، بریتانیا
11مرکز هموفیلی کوئینزلند، بیمارستان رویال بریزبن و زنان، و دانشگاه کوئینزلند، بریزبن، کوئینزلند، استرالیا
12موسسه هماتولوژی تجربی و پزشکی انتقال خون و مرکز بیماری های نادر، دانشگاه بن، بن، نوردراین-وستفالن، آلمان
13Hemocentro UNICAMP، گروه داخلی، دانشکده علوم پزشکی، دانشگاه Campinas، Campinas، سائوپائولو، برزیل
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico، UOC Medicina Generale، مرکز هموفیلی و ترومبوز آنجلو بیانکی بونومی و Fondazione Luigi Villa، و گروه پاتوفیزیولوژی و پیوند، دانشگاه degli Studi di Milano، میلان، لومباردیا، ایتالیا
15مرکز درمان ارتوپدی هموفیلی، لس آنجلس، کالیفرنیا، ایالات متحده
16مرکز خونریزی و اختلالات لخته شدن، دانشگاه مینه سوتا، مینیاپولیس، مینه سوتا، ایالات متحده
17تراست بنیاد خدمات سلامت ملی بیمارستان‌های دانشگاه آکسفورد، دانشگاه آکسفورد، و مرکز تحقیقات بیومدیکال تحقیقات ملی آکسفورد، آکسفورد، انگلستان، بریتانیا
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, United States

19گروه های اطفال و آسیب شناسی، دانشگاه میشیگان، آن آربور، میشیگان، ایالات متحده

نقاط داده کلیدی

خلاصه ایمنی Valoctocogene Roxaparvovec برای سال 2
میزان خونریزی درمان شده سالانه/استفاده از FVIII

نتایج حاصل از مطالعه فاز 3 GENer8-1 در بیماران مبتلا به هموفیلی A تحت درمان با valoctocogene roxaparvovec نشان دهنده کاهش مداوم خونریزی های درمان شده در سال و استفاده سالانه FVIII از سال 1 تا سال 2 در مقایسه با شروع مطالعه است. مقادیر پایه از دوره جمع آوری داده های آینده نگر 6 ماهه در مطالعه غیر مداخله ای BMN 270-902 بود.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری