نکات مهم از شصت و سومین نشست سالانه ASH
رابطه بین بیان درون زا، تراریخته FVIII و رویدادهای خونریزی به دنبال انتقال ژن Roxaparvovec Valoctocogene برای هموفیلی شدید A: تجزیه و تحلیل پس از انجام کارآزمایی فاز 8 GENEr1-3
استیون دبلیو پیپ ، دکتر1، مارگارت سی اوزلو، دکترا، دکترا2*، دکتر گیلی کنت3مارک تی ردینگ، MD4، جین میسون، MBBS Hons، FRACP، FRCPA5,6 *اندرو دی لیویت، MD7بلا مدان، دکتر8*، مایکل لافان، DM، PhD9، دوریس وی. کوون10، آنت فون درایگالسکی، MD، فارم دی11، شنگ چیه چو، MD، PhD12 *سوزان شاپیرو، MD، PhD13,14,15 *امی ال دان، MD16 *، مایکل وانگ ، دکتر17، نایجل اس کی18، رادوسلاو کاچمارک، دکترا19,20 *امیلی سیمینگتون، MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *رینا ماهاجان، دکتر22 *کنستانتیا-ماریا چاوله، دکترا22 *، دیویا بی ردی، MD22 *, Hua Yu, PhD22 *، وینگ ین وانگ، MD22 *، تارا ام رابینسون، MD، PhD22 *و بنجامین کیم، MD، MPhil22
1گروه اطفال و آسیب شناسی، دانشگاه میشیگان، آن آربور، MI
2Hemocentro UNICAMP ، گروه پزشکی داخلی ، دانشکده علوم پزشکی ، دانشگاه کامپیناس ، کامپیناس ، برزیل
3مرکز ملی هموفیلی و موسسه تحقیقاتی ترومبوز و هموستاز آمالیا بایرون، مرکز پزشکی شبا، تل هاشومر، دانشگاه تل آویو، تل آویو، اسرائیل
4مرکز خونریزی و اختلالات لخته شدن، مرکز پزشکی دانشگاه مینه سوتا، مینیاپولیس، MN
5دانشگاه کوئینزلند، بریزبن، QLD، استرالیا
6مرکز هموفیلی کوئینزلند، خدمات مراقبت از سرطان، رویال بریزبن و بیمارستان زنان، بریزبن، QLD، استرالیا
7دانشگاه کالیفرنیا سان فرانسیکو، سانفرانسیسکو، کالیفرنیا
8بنیاد گای و سنت توماس NHS، لندن، بریتانیا
9مرکز هماتولوژی، گروه پزشکی، امپریال کالج لندن، لندن، بریتانیا
10مرکز درمان ارتوپدی هموفیلی، لس آنجلس، کالیفرنیا
11گروه پزشکی مولکولی، موسسه تحقیقاتی اسکریپس، لا جولا، کالیفرنیا
12بخش هماتولوژی، گروه داخلی، بیمارستان دانشگاه ملی تایوان، تایپه، تایوان
13گروه پزشکی رادکلیف، دانشگاه آکسفورد، آکسفورد، بریتانیا
14مرکز خدمات سلامت ملی بیمارستان های دانشگاه آکسفورد، آکسفورد، بریتانیا
15موسسه ملی تحقیقات سلامت، مرکز تحقیقات بیومدیکال آکسفورد، آکسفورد، بریتانیا
16مرکز درمان هموفیلی، بیمارستان کودکان سراسری و کالج پزشکی دانشگاه ایالتی اوهایو، کلمبوس، OH
17مرکز هموفیلی و ترومبوز، پردیس پزشکی دانشگاه کلرادو آنشوتز، آرورا، CO
18مرکز تحقیقات خون UNC، دانشگاه کارولینای شمالی در چپل هیل، چپل هیل، NC
19گروه اطفال، دانشکده پزشکی دانشگاه ایندیانا، مرکز تحقیقات کودکان IUPUI-ولز، ایندیاناپولیس، IN
20آزمایشگاه گلیکوبیولوژی ، موسسه ایمونولوژی و درمان تجربی هیرشفلد ، وروتسلاو ، لهستان
21بیمارستان های دانشگاه کمبریج NHS Foundation Trust ، کمبریج ، انگلستان
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA