Persian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
نکات برجسته از کنگره مجازی ISTH 2020
فاز I / II آزمایشی SPK-8011: بیان ثابت FVIII پایدار و بادوام برای> 2 سال با بهبود قابل توجه ABR در گروههای دوز اولیه به دنبال انتقال ژن AV-FVIII برای هموفیلی A
ال جورج1,2، E. ایستر3، م. راگنی4، س. سالیوان5، ب. ساملسون-جونز1,2، م. ایوانز3، A. MacDougall6، م. کرران6، س. تامپکینز6، K. Wachtel6D. D.ffman6، K. Reape6، ف. مینگوززی6، ص. منهان6، X. آنگولا6، K. High6
1بیمارستان کودکان فیلادلفیا ، فیلادلفیا ، ایالات متحده
2دانشکده پزشکی پرلمن در دانشگاه پنسیلوانیا ، فیلادلفیا ، ایالات متحده است
3دانشگاه ایالتی پنسیلوانیا ، مرکز پزشکی Milton S. Hershey ، هرشی ، ایالات متحده
4مرکز پزشکی دانشگاه پیتسبورگ و مرکز هموفیلی در پنسیلوانیا غربی ، گروه پزشکی ، پیتسبورگ ، ایالات متحده
5مرکز پزشکی پیشرفته می سی سی پی ، مدیسون ، ایالات متحده
6Spark Therapeutics ، فیلادلفیا ، ایالات متحده
ال جورج1,2، E. ایستر3، م. راگنی4، س. سالیوان5، ب. ساملسون-جونز1,2، م. ایوانز3، A. MacDougall6، م. کرران6، س. تامپکینز6، K. Wachtel6D. D.ffman6، K. Reape6، ف. مینگوززی6، ص. منهان6، X. آنگولا6، K. High6
1بیمارستان کودکان فیلادلفیا ، فیلادلفیا ، ایالات متحده
2دانشکده پزشکی پرلمن در دانشگاه پنسیلوانیا ، فیلادلفیا ، ایالات متحده است
3دانشگاه ایالتی پنسیلوانیا ، مرکز پزشکی Milton S. Hershey ، هرشی ، ایالات متحده
4مرکز پزشکی دانشگاه پیتسبورگ و مرکز هموفیلی در پنسیلوانیا غربی ، گروه پزشکی ، پیتسبورگ ، ایالات متحده
5مرکز پزشکی پیشرفته می سی سی پی ، مدیسون ، ایالات متحده
6Spark Therapeutics ، فیلادلفیا ، ایالات متحده
نقاط داده کلیدی
آزمایشی مرحله 1/2 که برای SPK-8011 طراحی شده است شامل بیماران تزریق شده با 1 از 3 دوز بردار: 5x1011 vg / kg (5e11 ، n = 2) ، 1x1012 vg / kg (1e12 ، n = 3) و 2x1012 vg / kg (2e12 ، n = 9). بیماران واجد شرایط مذکر ، مردان بالغ با هموفیلی متوسط (n = 1) تا شدید (n = 13) A (FVIII: C ≤ 2٪) ، سطح پائین و غیرقابل شناسایی آنتی بادی های خنثی کننده کپسید LK03 و قرار گرفتن در معرض فاکتور برای 150 روز با بدون سابقه بازدارنده ها. بیماران به مدت 1 سال با پیگیری طولانی مدت تا 4 سال تحت نظر دقیق قرار گرفتند.
از 14 بیمار تزریق شده با SPK-8011 ، 2 بیمار تزریق شده با بالاترین دوز (2e12) بیان پایدار FVIII را حفظ نکردند. 12 بیمار با بیان پایدار کاهش 91٪ در وقایع خونریزی و 96٪ کاهش در استفاده از فاکتورها نشان داده شده است (نشان داده نشده است).
بر اساس روش یک مرحله ای ، بیان FVIII برای بیماران در گروه دوز کم (5e11 ، شرکت کنندگان 1 و 2 در نمودار) و گروه دز میانه (1e12 ، شرکت کنندگان 3-5 در نمودار) بین 5 تا 25 درصد بود مدت زمان پیگیری 2 تا 3.3/XNUMX ساله
محتوای مرتبط
وبینارهای تعاملی
ارائه شده توسط دکتر باربارا A. کونکل ، دکتر
ارائه شده توسط استیون دبلیو پیپ ، دکتر
ارائه شده توسط جانی Mahlangu ، BSc ، MBBCh ، MMed ، FCPath
ارائه شده توسط دیوید لیلیکرپ ، دکتر
ارائه شده توسط دکتری تیری واندن دیریش
ارائه شده توسط دکتر فلورا پیوندی ، دکترای تخصصی ، دکترا
ارائه شده توسط گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا
