آخرین اخبار

Roctavian ، ژن درمانی Hem A ، کاهش قابل توجه میزان خونریزی ، نمایش داده های فاز 3

 

ژن درمانی غیر ویروسی نویدبخش نویدبخشی در مدل های حیوانی هموفیلی است

 

BioMarin نتایج مثبت آزمایش فاز 3 ژن درمانی را در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی شدید A اعلام می کند. مطالعه تمام نقاط پایانی کارآیی اولیه و ثانویه را در مجموعه داده های یک ساله برآورده می کند

 

Freeline اطلاعات به روز شده از آزمایش 1/2 B-AMAZE در هموفیلی B را گزارش می کند