فعالیت درمانی hFIX پس از درمان AAV5-hFIX تنها در بیماران هموفیلی B و NHP با NAB های ضد Anti-AAV5 از قبل موجود
بیش فعالی Factor IX Padua (R338L) به فعالیت کوفاکتور فاکتور VIIIa بستگی دارد
تأثیر سیستم ایمنی قبل از موجود بر فارماکودینامیک غیر بالینی ژن درمانی مبتنی بر AAV5
ISTH از آغاز طرح جدید جهانی آموزش در ژن درمانی برای هموفیلی خبر داد