پیشرفت های بالینی در به روزرسانی ژن درمانی در آزمایشات بالینی ژن درمانی در هموفیلی

پیشرفت های بالینی در به روزرسانی ژن درمانی در آزمایشات بالینی ژن درمانی در هموفیلی

هموفیلی (07/08/19). پیوندی ، فلورا؛ گاراژیولا ، ایزابلا

محققان بالینی ایتالیایی پیشرفت های مختلف بالینی را با استفاده از ژن درمانی در درمان هموفیلی A و B. بررسی می کنند. محققان خاطرنشان کردند: پس از مدل های حیوانات در دهه 1990 نشان داد که بردارهای ویروسی مرتبط با ویروس (AAV) بیان کارآمد فاکتور IX (FIX) را نشان می دهند. اولین کارآزمایی بالینی بیماران مبتلا به هموفیلی B سطح درمانی FIX را مستند کرد ، اگرچه این اثر فقط چند هفته به طول انجامید. با پیشرفت در طراحی بردار ، سطح FIX در گردش برای مدت زمان طولانی به 2٪ -5٪ افزایش یافت. در تحولات اخیر ، محققان با وارد کردن نوع Padua FIX در FD cDNA توانستند بیان FIX را به بیش از 30٪ بهبود دهند. این منجر به قطع تزریق و کاهش وقایع خونریزی شد. برای هموفیلی A ، بیماران تحت درمان با یک بردار AAV حاوی یک بهینه سازی شده با کدون ، دامنه B حذف شده با C9 cDNA در F8 ، بیان ژن را به مدت 3 سال به طول انجامید و سطح فعالیت FVIII را به میزان 52.3/XNUMX درصد در گردش می کند. آنزیم های کبدی بالا برای برخی از بیماران در کارآزمایی های بالینی ژن درمانی AAV- کبدی جهت هموفیلی A و B. گزارش شده است در حالی که درمان استروئیدی این مسئله را در گروه بزرگی از بیماران برطرف می کند ، محققان خاطرنشان می کنند که مکانیسم پاتوفیزیولوژیکی پشت سمیت کبد هنوز است. مشخص نیست ، و یک موضوع تحقیقات در حال انجام است.

لینک وب سایت