پیگیری چند ساله از ژن درمانی AAV5-hFVIII-SQ برای هموفیلی A

پیگیری چند ساله از ژن درمانی AAV5-hFVIII-SQ برای هموفیلی A

Pasi KJ ، و همکاران. N دوسر J پزشکی. 2020 ژانویه 2؛ 382 (1): 29-40. doi: 10.1056 / NEJMoa1908490.