چگونه در مورد ژن درمانی برای هموفیلی صحبت کنیم؟ دیدگاه بیمار و پزشک

چگونه در مورد ژن درمانی برای هموفیلی صحبت کنیم؟ دیدگاه بیمار و پزشک

هموفیلی (05/21/19) Miesbach، W ؛؛ اومهونی ، ب .؛ کلید ، NS؛ و همکاران

اگرچه ژن درمانی می تواند باعث بهبودی در درمان مبتلایان به هموفیلی شود و خطر خونریزی آنها را کاهش داده و یا نیاز به تجویز فاکتور برونزا را کاهش می دهد ، اما محققان می گویند برای پزشکان و بیماران مهم است که از منابع اطلاعاتی شفاف و موثق برخوردار باشند تا در مورد هر دو بحث کنند. خطرات و مزایای درمان تحقیقات مربوط به ژن درمانی با وکتور مرتبط با ویروسی (AAV) وابسته به آدنو ، بهبود در سطح فاکتور درون زا در طی دوره پایدار ، کاهش قابل توجه در میزان خونریزی سالانه ، استفاده کمتر از فاکتور اگزوژن و مشخصات ایمنی مثبت را نشان داده است. با این حال ، برای پزشکان مهم است که تأکید کنند تحقیقات در حال انجام است و شکافهای شواهد مانند مشخصات ایمنی طولانی مدت باقی مانده است. علاوه بر این ، گروههای اصلی بیمار شامل کودکان و نوجوانان ، کسانی که دارای اختلال عملکرد کبد یا کلیه هستند ، و کسانی که سابقه قبلی مهار کننده های فاکتور یا آنتی بادی های خنثی کننده از قبل موجود دارند- می توانند تحت معیارهای واجد شرایط بودن برای آزمایش های ژن درمانی کنار گذاشته شوند.

لینک وب سایت

 

تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک های آموزشی Bayer، BioMarin، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Shire، Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL ضروری