چگونه در مورد ژن درمانی برای هموفیلی صحبت کنیم؟ دیدگاه بیمار و پزشک

چگونه در مورد ژن درمانی برای هموفیلی صحبت کنیم؟ دیدگاه بیمار و پزشک

هموفیلی (05/21/19) Miesbach، W ؛؛ اومهونی ، ب .؛ کلید ، NS؛ و همکاران

اگرچه ژن درمانی می تواند باعث بهبودی در درمان مبتلایان به هموفیلی شود و خطر خونریزی آنها را کاهش داده و یا نیاز به تجویز فاکتور برونزا را کاهش می دهد ، اما محققان می گویند برای پزشکان و بیماران مهم است که از منابع اطلاعاتی شفاف و موثق برخوردار باشند تا در مورد هر دو بحث کنند. خطرات و مزایای درمان تحقیقات مربوط به ژن درمانی با وکتور مرتبط با ویروسی (AAV) وابسته به آدنو ، بهبود در سطح فاکتور درون زا در طی دوره پایدار ، کاهش قابل توجه در میزان خونریزی سالانه ، استفاده کمتر از فاکتور اگزوژن و مشخصات ایمنی مثبت را نشان داده است. با این حال ، برای پزشکان مهم است که تأکید کنند تحقیقات در حال انجام است و شکافهای شواهد مانند مشخصات ایمنی طولانی مدت باقی مانده است. علاوه بر این ، گروههای اصلی بیمار شامل کودکان و نوجوانان ، کسانی که دارای اختلال عملکرد کبد یا کلیه هستند ، و کسانی که سابقه قبلی مهار کننده های فاکتور یا آنتی بادی های خنثی کننده از قبل موجود دارند- می توانند تحت معیارهای واجد شرایط بودن برای آزمایش های ژن درمانی کنار گذاشته شوند.

لینک وب سایت