Persian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
نکات برجسته از کنگره مجازی ISTH 2020
نتایج طولانی مدت ژنوم وکتور و ایمنی زایی انتقال ژن AAV FVIII در مدل سگ هموفیلی A
پاول بتی1، چوونگ-ریول سیون2، جاستین ایشیدا2، آئومه مو1، Bridget Yates2، کریستین براون1، لوریان هارپل1، ابی پندر1، کریس ب راسل2، صوفیا ساردو اینفیری1، ریچارد تورس2، اندرو وینتربورن3، سیلویا فونگ2، دیوید لیلیکراپ1
1گروه آسیب شناسی و پزشکی مولکولی ، دانشگاه کوئین ، کینگستون ، انتاریو ، کانادا.
2بیو مارین دارویی ، نواتو ، کالیفرنیا ، ایالات متحده.
3خدمات مراقبت از حیوانات ، دانشگاه کوئین ، کینگستون ، انتاریو ، کانادا.
نقاط داده کلیدی
تفاوت معنی داری در FVIII مشاهده نشد: C با زمان در حیواناتی که به درمان پاسخ دادند (6 نفر).
نمودار خلاصه فعالیت FVIII در 8 سگ آغشته به سگ-FVIII AAV حذف شده از دامنه B (AAV-cFVIII). فعالیت FVIII در نمونه های پلاسما منجمد با استفاده از هر دو روش یک مرحله ای (OSA) و کروموژنیک (CSA) اندازه گیری شد ، با پلاسمای نرمال سگ به عنوان استاندارد. بیان پایدار و ثابت FVIII مشتق از کبد> 10 سال پس از تزریق تنها AAV-BDD-cFVIII در 6 حیوان از 8 حیوان مشاهده شد. جدول نتایج OSA و CSA را مقایسه می کند ، و مقادیر بالاتر OSA را همانطور که در مطالعات انسانی دیده می شود ، نشان می دهد. در ارزیابی 9-12 ساله برای 6 سگی که پاسخ دادند ، فعالیت FVIII: C از 1.7٪ -8.6 ((CSA) و 4.4--14.9 ((OSA) متغیر بود.
نمودار نماینده نشان دهنده حضور آنتی بادی های خنثی (NAb) برای سگ تزریق شده با AAV2 (زرد) ، AAV6 (صورتی) و AAV8 (سبز). هیچ آنتی بادی خنثی کننده کپسید پایه در سگهای کنترل نشده تشخیص داده شد (11 نفر). برخی از واکنش متقاطع برای کپسیدهای غیر دوز در حیوانات تحت درمان مشاهده شد ، و هیچ واکنش قابل توجهی برای AAV5 در هر نقطه زمانی مورد آزمایش مشاهده نشد. اگرچه تیتر NAb با گذشت زمان کاهش یافته ، فعالیت قابل توجهی NAb در پایان مطالعه باقی مانده است ، که به طور بالقوه مانع از کاهش دوباره با همان سرویپ AAV می شود.
محتوای مرتبط
وبینارهای تعاملی
ارائه شده توسط دکتر باربارا A. کونکل ، دکتر
ارائه شده توسط استیون دبلیو پیپ ، دکتر
ارائه شده توسط جانی Mahlangu ، BSc ، MBBCh ، MMed ، FCPath
ارائه شده توسط دیوید لیلیکرپ ، دکتر
ارائه شده توسط دکتری تیری واندن دیریش
ارائه شده توسط دکتر فلورا پیوندی ، دکترای تخصصی ، دکترا
ارائه شده توسط گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا
