استیون دبلیو پیپ ، دکتر
نکات برجسته از کنگره ISTH 2021

گزارش مورد ایمنی کبد از مرحله 3 آزمایش ژن درمانی HOPE-B در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B

م. اشمیت1، GR فاستر2، M. Coppens3، H. Thomsen1، دی کوپر4، R. Dolmetsch4، EK Sawyer4، L. Heijink5، لوله SW6

1GeneWerk GmbH ، هایدلبرگ ، آلمان

2مرکز کبد بارتز ، دانشگاه ملکه مری لندن ، لندن ، انگلستان

3مرکز پزشکی دانشگاه آمستردام ، آمستردام ، هلند

4uniQure Inc ، لکسینگتون ، ایالات متحده

5uniQure BV ، آمستردام ، هلند

6دانشگاه میشیگان ، آن آربور ، ایالات متحده

نقاط داده کلیدی

  • مرد 69 ساله ، سفیدپوست غیر اسپانیایی با هموفیلی B متوسط ​​شدید
  • 1980-تشخیص HBV (+ve برای آنتی بادی های HB و آنتی بادی های ضد HBc و anti-HBe)
  • 1983-تشخیص هپاتیت غیر A/non-N
  • 2003-هنگام آزمایش در دسترس بودن HCV مثبت اعلام شد
  • 2015-ارزیابی برای درمان ریشه کنی HCV ، ژنوتیپ 1a ، فیبروز قابل توجه (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-درمان با پاریتاپروویر/ombitasvir/ریتوناویر ، داسابوویر و ریباویرین ؛ دستیابی به پاسخ ویروس شناسی پایدار
  • سابقه اجتماعی قابل توجه برای سیگار کشیدن قبلی ، مصرف الکل 0-2 واحد در هفته
  • سابقه خانوادگی قابل توجه برای سرطان

سابقه پزشکی مرتبط با کبد یک بیمار مبتلا به هموفیلی B در آزمایش HOPE-B که در حین شرکت در این مطالعه دچار سرطان سلول کبدی شده بود. سابقه پزشکی وی شامل چندین عامل خطر برای ایجاد HCC ، از جمله هپاتیت B و C ، سن بالا و مصرف الکل است.

خلاصه تجزیه و تحلیل مولکولی HCC
در 1 سال پس از تزریق ، سونوگرافی بر اساس پروتکل ضایعه کبدی زیر کپسولی را نشان داد. این جدول تجزیه و تحلیل سایت ادغام مولکولی بعدی و توالی کل ژنوم انجام شده بر روی بافت تومور برداشت شده ، از جمله یافته های مورد انتظار را در صورتی که HCC وابسته به (ستون 1) یا مستقل از (ستون 2) ادغام AAV باشد ، خلاصه می کند. یافته های واقعی تجزیه و تحلیل ها در ستون 3 نشان داده شده است.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری