دیوید لیلیکرپ ، دکتر ، FRCPC
نکات برجسته از کنگره ISTH 2021

بررسی نتایج اولیه پس از ژن درمانی ویروسی مرتبط با آدنو در مدل هموفیلی سگ

پی باتی1، B. Yates2، D. Hurlbut3، S. Siso-Llonch2، A. Menard3، H. Akeefe2، T. Christianson2، P. Colosi2، L. Harpell1 ، S. Liu2، A. Mo1 ، A. Pender1، G. Veres2، سی. ویتلی2، A. Winterborn4، S. Bunting2، S. Fong2، D. لیلی کراپ1

1گروه آسیب شناسی و پزشکی مولکولی ، دانشگاه کوئین ، کینگستون ، کانادا

2داروسازی BioMarin ، نواتو ، ایالات متحده

3علوم بهداشتی کینگستون ، کینگستون ، کانادا

4خدمات مراقبت از حیوانات ، دانشگاه کوئینز ، کینگستون ، کانادا

نقاط داده کلیدی

نقاط داده

هموفیلی یک مدل سگ برای ارزیابی تغییرات م theثر بر کبد و عوامل م expressionثر بر بیان FVIII پس از ژن درمانی AAV استفاده شد. پنج سگ نر با تزریق واحد AAV5-HLP-cFVIII در دوزهای 6.8e13-2e14 ژنوم بردار/کیلوگرم درمان شدند. بیان FVIII برای 2 سگ تحت درمان با سازه های بهینه سازی کدون (JA2013 و K2015) مشاهده شد ، که در شش ماه (co-cFVIII-SQ = 6.8 and و co-cFVIII-V3 = 4.3)) با عادی سازی کل حفظ شد. زمان لخته شدن خون (WBCT).

نقطه داده 2
همانطور که در این نمودار دیده می شود ، سگ تحت درمان با co-cFVIII-V3 (K2015) دو قسمت ترانس آمینیت ، یک افزایش ملایم پس از بیوپسی در روز 84 و یک ارتفاع دوم بزرگتر در روز 116 ، درست قبل از بیوپسی دوم ایجاد کرد. تصویربرداری سونوگرافی و بیوپسی کبد که برای بررسی این قسمت ها استفاده می شود ، هیچ هیستوپاتولوژی زمینه ای کبدی را نشان نداد.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری