پیگیری به روز شده از مطالعه آلتا ، یک مطالعه 1/2 فاز ژیروتوکوژین Fitelparvovec (SB-525) ژن درمانی در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی شدید

پیگیری به روز شده از مطالعه آلتا ، یک مطالعه 1/2 فاز ژیروتوکوژین Fitelparvovec (SB-525) ژن درمانی در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی شدید
نکات برجسته از شصت و دومین نشست سالانه ASH و نمایشگاه

پیگیری به روز شده مطالعه آلتا ، یک مطالعه 1/2 فاز ژیروتوکوژین فیتلپاروووک (SB-525) ژن درمانی در بزرگسالان با هموفیلی شدید A

اندرو دی. لیویت ، دکتر1، باربارا A. کنکل ، MD2,3، کیمو استین ، دکتر4، ناتان ویشوشوار ، دکتر5، توماس ج. هرینگتون ، دکتر6، آدام Giermasz ، MD ، دکتری7، استیون آرکین ، دکتر8، آنی فانگ ، دکتر ، دکتری9، Frank Plonski، RN، MA8، لین اسمیت ، MBA10، لی-یونگ تسنگ ، دکترا ، MBA9، گریگوری دی روسو ، دکتر8، بتینا ام کاکرفت ، دکتر11، جرمی روپون ، دکتر10 و دیدیه روی ، دکتر ، دکتری11

1دانشگاه کالیفرنیا ، سانفرانسیسکو ، کالیفرنیا

2دانشگاه واشنگتن ، سیاتل ، WA

3دانشگاه واشنگتن ، مرکز اختلالات خونریزی واشنگتن ، سیاتل ، WA

4UAMS در بیمارستان کودکان آرکانزاس ، لیتل راک ، AR

5دانشگاه فلوریدای جنوبی، تمپا، فلوریدا

6دانشکده پزشکی دانشگاه میامی میلر ، میامی ، فلوریدا

7دانشگاه کالیفرنیا دیویس ، ساکرامنتو ، کالیفرنیا

8Pfizer Inc ، کمبریج ، MA

9Pfizer Inc ، نیویورک ، نیویورک

10Pfizer Inc ، کالج ویل ، پنسیلوانیا

11Sangamo Therapeutics، بریزبن، کالیفرنیا

نقاط داده کلیدی

طراحی مطالعه

مطالعه فاز 1/2 برای SB-525 افزایش دوز ، طرح گروهی 4 دوز بود ، با 2 شرکت کننده در هر یک از دوزهای پایین تر و 5 شرکت کننده در بالاترین دوز ، 3 10 XNUMX13 وزن / کیلوگرم مدت زمان پیگیری از 1 تا 3 سال بعد از تزریق است به جز 1 شرکت کننده در گروه 3 (1 10 XNUMX)13 وزنی / کیلوگرم) که زودرس مطالعه را متوقف کرد (برای پیگیری از دست داد).

ALT ELEVATION IN COHORT 4 (3 1013 XNUMX وات / کیلوگرم)

افزایش ALT شایعترین عارضه جانبی بود که در 5 از 11 شرکت کننده و 4 از 5 شرکت کننده در بالاترین دوز در گروه 4 رخ داد. این 4 شرکت کننده با استروئیدهایی برای مدت زمان 6 تا 16 هفته تحت درمان قرار گرفتند. ارتفاع دوم ALT در 3 از این 4 شرکت کننده دیده شد.

کارآیی برای گروه 4

فعالیت FVIII با استفاده از روش کروموژنیک برای 5 شرکت کننده در گروه 4 ، گروه بالاترین دوز. دامنه پیگیری بعد از تزریق از 52 تا 82 هفته است. برای هفته های 9-52 ، میانگین فعالیت FVIII 56.9/70.4 درصد و میانگین 4/5 درصد بود (همانطور که برای 4 از 52 گروه XNUMX شرکت کننده با ارزیابی در XNUMX هفته تعیین شد).

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف