ثبت جهانی ژن درمانی فدراسیون جهانی هموفیلی

ثبت جهانی ژن درمانی فدراسیون جهانی هموفیلی
نکات برجسته از شصت و دومین نشست سالانه ASH و نمایشگاه

ثبت جهانی ژن درمانی فدراسیون جهانی هموفیلی

باربارا A. کنکل ، دکتر1,2، دونا تابوت ، کارشناسی ارشد3، میس ناکا1، رابرت کلارک4، لیندزی جورج ، دکتر5، آلفونسو یوریو ، دکتر ، دکتری6، ولفگانگ A. میسبباخ ، MD7، برایان اومهونی8، فلورا پیوندی9,10، استیون دبلیو پیپ ، دکتر11، آدریان کوارتل12، آیلین کی ساویر ، دکترا13، مارک د اسکینر ، JD14، Bartholomew J. Tortella ، MD ، MBA15، کریستال واتسون ، کارشناسی16، لئونارد آ. والنتینو ، دکتر17، ایان وینبرن18، جانی مهلانگو19، و گلن اف. پیرس ، دکتر ، دکتری20

1فدراسیون جهانی هموفیلی ، مونترال ، QC ، کانادا

2دانشگاه واشنگتن ، مرکز اختلالات خونریزی واشنگتن ، سیاتل ، WA

3فدراسیون جهانی هموفیلی ، مونترال ، QC ، کانادا

4انجمن بین المللی ترومبوز و هموستاز ، شرکت ، کاربرو

5بیمارستان کودکان فیلادلفیا ، فیلادلفیا ، پنسیلوانیا

6دانشگاه مک مستر ، انتاریو ، کانادا

7مرکز هموفیلی ، بیمارستان دانشگاهی فرانکفورت ، فرانکفورت ، آلمان

8انجمن هموفیلی ایرلند ، دوبلین ، ایرلند

9آنجلو بیانچی بونومی مرکز هموفیلی و ترومبوز ، Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico ، میلان ، ایتالیا

10آنجلو بیانچی بونومی مرکز هموفیلی و ترومبوز ، Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico ، میلان ، ایتالیا

11اطفال و آسیب شناسی ، دانشگاه میشیگان ، آن آربر ، میشیگان

12BioMarin Pharmaceutical Inc، Novato

13uniQure Inc ، Lexington ، MA

14موسسه پیشرفت سیاست با مسئولیت محدود ، واشنگتن ، دی سی

15Spark Therapeutics، Philadelphia، PA

16شبکه ترومبوز و هموستاز آمریکا ، Decatur ، GA

17بنیاد ملی هموفیلی (NHF) ، نیویورک

18Pfizer Inc ، نیویورک

19مرکز مراقبت جامع هموفیلی ، دانشکده علوم بهداشتی ، دانشگاه ویتواترزراند و NHLS ، ژوهانسبورگ شمالی ، آفریقای جنوبی

20فدراسیون جهانی هموفیلی ، لا ژولا ، کالیفرنیا

نقاط داده کلیدی

طراحی مطالعه مرحله I / II

به دنبال راهنمایی آژانس دارویی اروپا (EMA) و سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) ، WFH GTR SC این مجموعه اصلی از داده ها را برای جمع آوری در مورد تمام بیماران مبتلا به هموفیلی ، که ژن درمانی دریافت می کنند ، تهیه کرده است. مجموعه داده ها طی سال اول تزریق پس از ژن درمانی و سالانه پس از آن ، در طول زندگی بیمار ، به صورت فصلی درخواست می شود. ارتباط با HTC در آگوست 2020 با بازدیدهای آغازین در اکتبر 2020 آغاز شد. ثبت نام در ژانویه 2021 فعال خواهد شد.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف