AMT-060 ژن درمانی در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید B بیان ثابت FIX و کاهش ماندگار در خونریزی و مصرف فاکتور IX را تا 5 سال تأیید می کند
نکات برجسته از شصت و دومین نشست سالانه ASH و نمایشگاه

AMT-060 ژن درمانی در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید B بیان ثابت FIX و کاهش ماندگار در خونریزی و مصرف فاکتور IX را تا 5 سال تأیید می کند

Frank WG Leebeek، MD، PhD1، کارینا میجر ، دکتر ، دکتری2، میشیل کوپنس ، دکتر3، پیتر کامپمن ، دکتر4، رابرت کلامروت ، دکتر ، دکتری5، راجر شوتگنس ، دکتر ، دکتری ، کارشناسی ارشد6، جیانکارلو کاستامان ، دکتر7، ارهارد سیفرید ، دکتر ، دکتری8، یواخیم شوابل9، هالوارد بنیگ1,10، آیلین کی کی ساویر ، دکترا11، و ولفگانگ A. میسبباخ ، MD12

1مرکز پزشکی دانشگاه اراسموس ، روتردام ، هلند

2گروه هماتولوژی ، دانشگاه گرونینگن ، مرکز پزشکی دانشگاه گرونینگن ، گرونینگن ، هلند

3مرکز پزشکی دانشگاه آمستردام ، دانشگاه آمستردام ، آمستردام ، هلند

4Rigsh Hospitalet ، کپنهاگ ، دانمارک

5گروه پزشکی داخلی ، داروهای عروقی و هموستازولوژی ، Vivantes Klinikum im Friedrichshain ، برلین ، آلمان

6Van Creveldkliniek ، مرکز پزشکی دانشگاه اوترخت ، دانشگاه اوترخت ، اوترخت ، هلند

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورانس ، ایتالیا

8انستیتو فرانکفورت ، سرویس خون صلیب سرخ آلمان بادن وورتمبرگ-هسن ، فرانکفورت ، آلمان

9موسسه فرانکفورت ، سرویس خون صلیب سرخ آلمان بادن-وورتمبرگ-هسن ، فرانکفورت ، آلمان

10دانشکده پزشکی دانشگاه واشنگتن ، سیاتل ، WA

11uniQure Inc. ، Lexington، MA

12Universitatsklinikum Frankfurt ، فرانکفورت ، آلمان

نقاط داده کلیدی

طراحی مطالعه مرحله I / II

نقاط داده

این شکل خلاصه ای از طرح مطالعه برای مطالعه مرحله 1/2 از AMT-060 است. این مطالعه با افزایش دوز برچسب باز داشت. گروه 1 (5 نفر) یک بار تزریق با دوز 5x10 دریافت کرد12 gc / kg و گروه 2 (5 نفر) یک بار تزریق با دوز 2x دریافت کردند13 gc / kg. مدت زمان پیگیری برای گروه 5 1 سال و برای گروه 4.5 2 سال است.

تصویر

در طی 5 سال (گروه 1) و 4.5 سال (گروه 2) پیگیری ، میانگین فعالیت FIX درون زا 5.2٪ (95٪ CI 2.0-8.4) در گروه 1 و 7.4٪ (95٪ CI 4.2-10.6) در گروه بود 2. فعالیت FIX در طول دوره پیگیری برای هر دو گروه وابسته به دوز و پایدار بود. مقادیر داخل پرانتز نشان دهنده فعالیت FIX در طول زمان است. حداقل مقادیر حداقل 10 روز پس از آخرین تجویز کنسانتره FIX گنجانده شده است.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف