Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX) ، یک بردار پیشرفته برای انتقال ژن در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید: داده های دو ساله از آزمایش فاز 2b
نکات برجسته از شصت و دومین نشست سالانه ASH و نمایشگاه

Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX) ، یک بردار پیشرفته برای انتقال ژن در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید: داده های دو ساله از آزمایش فاز 2b

آنت فون دریگالسکی ، دکتر ، داروساز1، آدام Giermasz ، MD ، دکتری2، جیانکارلو کاستامان ، دکتر3، Nigel S. Key ، MD4,5، Susan U. Lattimore، RN6، Frank WG Leebeek ، دکتر ، دکتری7، ولفگانگ A. میسبباخ ، MD8، مایکل رشت ، دکترای دکتری9، استبان گومز ، دکتر10، رابرت گوت ، دکتر ، دکتری11، و استیون دبلیو پیپ ، دکتر12

1گروه پزشکی ، بخش خون شناسی / انکولوژی ، بهداشت UC سن دیگو ، سان دیگو ، کالیفرنیا

2دانشگاه کالیفرنیا دیویس ، ساکرامنتو ، کالیفرنیا

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورانس ، ایتالیا

4دانشگاه کارولینای شمالی در چپل هیل ، چپل هیل ، NC

5بخش خون شناسی ، دانشگاه کارولینای شمالی در چپل هیل ، چپل هیل ، NC

6دانشگاه علوم و بهداشت Oregon ، پورتلند ، OR

7مرکز پزشکی دانشگاه اراسموس ، روتردام ، هلند

8مرکز هموفیلی ، بیمارستان دانشگاهی فرانکفورت ، فرانکفورت ، آلمان

9دانشگاه علوم و بهداشت Oregon ، پورتلند ، OR

10بیمارستان کودکان ققنوس ، ققنوس ، AZ

11uniQure Inc ، Lexington ، MA

12دانشگاه میشیگان Ann Arbor MI

نقاط داده کلیدی

تصویر

آزمایش بالینی فاز 2B برای AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) به عنوان یک مطالعه با بازوی باز و تک باز طراحی شده است. یک دوز واحد AAV5-Padua hFIX در 3 شرکت کننده با دوز 2x تزریق شد13 gc / kg نقطه پایانی اولیه فعالیت FIX در 6 هفته بود و مدت زمان پیگیری 5 سال بود. آنتی بادی های خنثی کننده قبلی برای AAV5 ملاک خروج نبودند.

تصویر

نقطه نهایی اولیه فعالیت FIX ≥ 5 at در 6 هفته پس از تزریق در هر 3 شرکت کننده به دست آمد. میانگین فعالیت FIX در 2 سال 44.2٪ بود و فعالیت FIX از سال 1 تا 2 ثابت بود. بیش از 2 سال ، 2 یا 3 شرکت کننده خونریزی یا استفاده از کنسانتره FIX نداشتند. شرکت کننده سوم 2 تزریق درمان جایگزینی FIX برای 1 مورد مشکوک و 1 مورد خونریزی تایید شده داشت.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف