اولین مطالعه ژن درمانی در انسان برای فناوری AAVhu37 Capsid vector در بیماری هموفیلی شدید A - BAY 2599023 دارای شایستگی گسترده بیمار و بیان طولانی مدت پایدار و پایدار FVIII است
نکات برجسته از شصت و دومین نشست سالانه ASH و نمایشگاه

اولین مطالعه ژن درمانی در انسان برای فناوری AAVhu37 Capsid vector در بیماری هموفیلی شدید A - BAY 2599023 دارای شایستگی گسترده بیمار و بیان طولانی مدت پایدار و پایدار FVIII است

استیون دبلیو پیپ ، دکتر1، Francesca Ferrante ، MD2، موریل رییس3، سارا ویگمن4، کلودیا لنگ5، مانوئلا براون5، و لیزا A. مایکلز6

1گروه های اطفال و آسیب شناسی ، دانشگاه میشیگان ، آن آربر ، میشیگان

2بایر ، بازل ، سوئیس

3بایر ، سائوپائولو ، برزیل

4بایر ، ووپرتال ، آلمان

5بایر ، برلین ، آلمان

6بایر ، ویپانی ، نیویورک

نقاط داده کلیدی

تصویر

در یک مرحله در حال انجام 1/2 ، یک برچسب باز ، مطالعه دوز یابی ، بیماران واجد شرایط به ترتیب در سه گروه دوز (0.5 ، 1 و 2 1013 2599023 گرم در کیلوگرم) ثبت نام شده اند تا یک تزریق داخل وریدی BAY 5 دریافت کنند ، با حداقل دو بیمار در هر دوز بیماران برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی در کل XNUMX سال تحت پیگیری قرار می گیرند.

تصویر

این شکل به طور خلاصه پاسخ FVIII (با استفاده از روش کروموژنیک) را برای بیمارانی که یک انفوزیون BAY 2599023 دریافت می کنند تا زمان قطع اطلاعات در تاریخ 26 اکتبر 2020 ، بیان می کند. –6 هفته پیگیری.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف