بهبود کیفیت زندگی مرتبط با سلامت در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B شدید یا متوسط ​​پس از دریافت ژن درمانی Etranacogene Dezaparvovec
نکات مهم از سی امین کنگره ISTH

بهبود کیفیت زندگی مرتبط با سلامت در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B شدید یا متوسط ​​پس از دریافت ژن درمانی Etranacogene Dezaparvovec

ارائه شده توسط: Steven W. Pipe، MD، دانشگاه میشیگان، Ann Arbor، میشیگان، ایالات متحده

R. Itzler1، جی. میلر2، آر. رابسون2، ص. منهان3، S. لوله4

1CSL Behring، پادشاه پروس، PA، ایالات متحده آمریکا، پادشاه پروس، پنسیلوانیا، ایالات متحده
2تحقیقات بالینی اورست، لیتل فالز، نیوجرسی، ایالات متحده آمریکا، لیتل فالز، نیوجرسی، ایالات متحده
3CSL Behring، پادشاه پروس، PA، ایالات متحده آمریکا، پادشاه پروس، پنسیلوانیا، ایالات متحده
4دانشگاه میشیگان، آن آربر، میشیگان، ایالات متحده

 

 

نقاط داده کلیدی

نقطه پایانی HOPE-B نتیجه گزارش شده از بیمار (PRO).

نقطه پایانی گزارش شده توسط بیمار، ثانویه و اکتشافی، به عنوان بخشی از کارآزمایی بالینی HOPE-B ارزیابی شد. دو ابزار از قبل به عنوان نقاط پایانی ثانویه کارآزمایی مشخص شده بودند، که هر دو پرسشنامه‌های عمومی هستند و مختص بیماری هموفیلی نیستند: پرسشنامه بین‌المللی فعالیت بدنی (iPAQ) و مقیاس آنالوگ بصری EQ-5D-5L (VAS). علاوه بر این، آزمایش شامل چندین ابزار PRO بود که از قبل به عنوان نقاط پایانی اکتشافی تعیین شده بودند.

Hem-A-QoL: بهبودهایی که در 2 حفظ شدند

بهبود در نمره کل Hem-A-QoL که پس از سال 1 مشاهده شد، پس از 2 سال پیگیری حفظ شد. میانگین امتیاز کل 6.2 امتیاز نسبت به امتیاز اول بهبود یافت که نشان دهنده بهبود 23.7 درصدی است. نمرات دامنه خاص مرتبط با هموفیلی که در مشاهده 1 ساله معنی دار بود، به طور مداوم در 2 سال پس از ژن درمانی بهبود یافت.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری