پیگیری یک ویروس مرتبط با ویروس مرتبط با آدنو (AAV) ژن (FLT180a) دستیابی به سطوح فعالیت FIX طبیعی در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B (HB) (مطالعه B-AMAZE)
نکات برجسته از چهاردهمین کنگره سالیانه EAHAD

پیگیری یک ویروس مرتبط با ویروس مرتبط با آدنو (AAV) ژن (FLT180a) دستیابی به سطوح فعالیت FIX طبیعی در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B (HB)
(مطالعه B-AMAZE)

پراتیما چودری ،1,2 سوزان شاپیرو ،3 مایک ماکریس ،4 جیلیان ایوانز ،5 سارا بویس ،6 کیت گفتگو ،7 گری دولان ،8 اولریک ریس ،9 مارک فیلیپس ،1,2 آن ریدل ،1 ماریا ریتا پرالتا ،1 میشل کوای ،2 تد تودنهم ،1 اندرو اسمیت ،10 آلیسون لانگ ،10 جولی کروپ ،10 آمیت ناتوانی1,2

1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center ، بیمارستان رویال فری ، لندن ، انگلستان

2دانشگاه کالج لندن ، لندن ، انگلستان

3آکسفورد ، مرکز هموفیلی ، آکسفورد ، انگلستان

4دانشگاه شفیلد ، شفیلد ، انگلستان

5بیمارستان کنت و کانتربری ، کانتربری ، انگلستان

6بیمارستان دانشگاه ساوتهمپتون ، ساوتهمپتون ، انگلیس

7مرکز مراقبت جامع هموفیلی نیوکاسل ، نیوکاسل ، انگلستان

8بیمارستان سنت توماس و گای ، لندن ، انگلستان

9تحقیقات کودکان سنت جود ، ممفیس ، TN ، ایالات متحده آمریکا

10فرلین ، استیونایج ، انگلستان

نقاط داده کلیدی

طراحی مطالعه

aقبلاً 4.5e11vg / kg گزارش شده بود. bقبلاً 1.5e12vg / kg گزارش شده بود.
cقبلاً 7.5e11vg / kg گزارش شده بود. dقبلاً 9.75e11vg / kg گزارش شده بود 

برای ارزیابی ایمنی و کارآیی FLT180a ، از یک رژیم دوز تطبیقی ​​استفاده شد ، که با 2 بیمار در کمترین دوز 3.8/10 XNUMX XNUMX شروع شد.11 vg / kg و تنظیم دوزهای بعدی برای بهینه سازی بیان FIX ضمن به حداقل رساندن خطر بروز ترومبوز. دوز آخرین گروه ، گروه کوهورت 4 ، 8.32/10 XNUMX XNUMX بود11 وزن / کیلوگرم روشهای سرکوب سیستم ایمنی در طول آزمایش تکامل یافته و منجر به یک رژیم سرکوب سیستم ایمنی پیشگیری می شود که شامل تاکرولیموس در گروه 4 است.

فعالیت FIX

فعالیت FIX بر اساس روش یک مرحله ای برای 4 نفر در گروه 4 در 6 ماه اول پس از درمان با وکتور AAVS3 و تراریخته FIX-Padua. فعالیت Peak FIX 150-250٪ بود و بین 50 تا 140 روز پس از تزریق رخ داد. در 3 از 4 موضوع ، سطح FIX بالای 100٪ باقی مانده است.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف