بیان فاکتور IX در محدوده طبیعی از خونریزی های خود به خودی که به درمان به دنبال ژن درمانی FLT180a نیاز دارند در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B جلوگیری می کند: مطالعه پیگیری طولانی مدت برنامه B-Amaze
نکات مهم از شصت و سومین نشست سالانه ASH

بیان فاکتور IX در محدوده طبیعی از خونریزی های خود به خودی که به درمان به دنبال ژن درمانی FLT180a نیاز دارند در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B جلوگیری می کند: مطالعه پیگیری طولانی مدت برنامه B-Amaze

پراتیما چوداری1,2سوزان شاپیرو، MA، BM BCh، FRCP، FRCPath3,4مایک مکریس، MD5، جیلیان ایوانز6، سارا بویس7، کیت صحبت می کند8، گری دولان، MBChB، FRCP، FRCPath9اولریکه ریس10 *، مارک فیلیپس1,2، آن ریدل1، ماریا ریتا پرالتا1، میشل کوای2، تد تودنهام1*، آلیسون لانگ11، جولی کراپ11و آمیت ناثوانی، MD، PhD1,2

1مرکز هموفیلی و ترومبوز کاترین دورماندی، بیمارستان سلطنتی فری، لندن، بریتانیا
2کالج دانشگاه لندن ، لندن ، انگلستان
3بیمارستان های دانشگاه آکسفورد، آکسفورد، بریتانیا
4دانشگاه آکسفورد، آکسفورد، بریتانیا
5دانشگاه شفیلد، شفیلد، بریتانیا
6بیمارستان کنت و کانتربری، کانتربری، بریتانیا
7بیمارستان دانشگاه ساوتهمپتون، ساوتهمپتون، بریتانیا
8بیمارستان‌های نیوکاسل آپون تاین، بنیاد NHS، نیوکاسل آپون تاین، GBR
9مرکز هموستاز و ترومبوز، بنیاد گای و سنت توماس NHS، لندن، بریتانیا
10بیمارستان تحقیقاتی کودکان سنت جود، ممفیس، TN
11فرلین ، استیوناژ ، انگلستان

نقاط داده کلیدی

طراحی دوز تطبیقی ​​برای B-AMAZE

طرح مطالعه برای مطالعه B-AMAZE شامل یک قالب تطبیقی ​​برای تسهیل شناسایی دوز بهینه ناقل FLT180a AAV بود که سطوح ثابت ثابتی را بین 50 تا 150 درصد از محدوده طبیعی در بیماران مبتلا به هموفیلی B متوسط ​​تا شدید ایجاد می‌کرد. دوره تحصیلی 26 هفته ای طرح مطالعه همچنین شامل سرکوب ایمنی پیشگیرانه با پردنیزولون برای به حداقل رساندن ترانس آمینیت بود. تاکرولیموس به رژیم پیشگیرانه برای گروه دوز 4 اضافه شد.

پاسخ ثابت وابسته به دوز به درمان

پاسخ FIX در 10 شرکت‌کننده و 4 گروه دوز برای B-AMAZE وابستگی به دوز را نشان داد. میانگین (محدوده) مدت پیگیری 27.2 (19.1-42.4) ماه بود. نه نفر از ده شرکت کننده پروفیلاکسی FIX را پس از درمان با FLT180a دریافت نکردند. یک بیمار به دنبال ترانس آمینیت بیان FIX را از دست داد. از 9 شرکت کننده با بیان پایدار، 1 مورد خونریزی تروماتیکی را تجربه کرد که نیاز به تزریق FIX داشت و هیچ خونریزی خود به خودی که نیاز به تزریق FIX داشت وجود نداشت.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری