استیون دبلیو پیپ ، دکتر
نکات برجسته از کنگره ISTH 2021

تکامل ژن درمانی ناقل AAV در بیماری هموفیلی ادامه دارد. آیا ویژگی های منحصر به فرد BAY 2599023 نیازهای برجسته را برطرف می کند؟

لوله SW1، سی هی2، جی شیهان3، T. Lissitchkov4، M. Coppens5، H. Eichler6، S. Weigmann7، F. Ferrante8

1دانشگاه میشیگان ، آن آربور ، ایالات متحده

2دپارتمان هماتولوژی دانشگاه منچستر ، منچستر ، انگلستان

3دانشگاه ویسکانسین – مدیسون ، مدیسون ، ایالات متحده

4بیمارستان ملی تخصصی درمان فعال بیماری های خون شناسی ، صوفیه ، بلغارستان

5مراکز پزشکی دانشگاه آمستردام ، دانشگاه آمستردام ، آمستردام ، هلند

6موسسه بالینی هموستازولوژی و پزشکی انتقال ، دانشگاه سارلند ، هومبورگ ، آلمان

7بایر ، ووپرتال ، آلمان

8بایر ، بازل ، سوئیس

نقاط داده کلیدی

فاز 1/2 طراحی مطالعه

معیارهای ورود ، دوز گروهی و نقاط پایانی مطالعه برای مرحله در حال انجام 1/2 BAY2599023 مطالعه دوز یابی. مردان مبتلا به هموفیلی شدید A ، سابقه مهارکننده FVIII شناخته نشده ، تیتر آنتی بادی خنثی کننده AAVhu37 ≤ 5 ، و> 150 روز قرار گرفتن در معرض محصولات FVIII به ترتیب در سه گروه دوز ثبت شدند تا یک بار تزریق وریدی BAY2599023 دریافت کنند ، با حداقل دو بیمار در هر سطح دوز (بیمارانی که در گروه 4 ثبت نام می کنند 4 10 XNUMX دریافت می کنند13 کپی ژن/کیلوگرم).

بیان عامل FVIII به دنبال تزریق BAY2599023

سطوح بیان FVIII به دنبال تزریق ژن با 3 دوز اول در مجموع 8 بیمار. در قطع داده ها ، 21 مه 2021 ، سطح FVIII حذف شده با دامنه B رنگدانه ای به مدت 12 هفته برای بیمار 8 تا 100 هفته برای بیمار 2 در دسترس بود. پاسخ دوز از گروه 1 تا گروه 3 مشاهده شد ، با سطح FVIII پایدار در مدت زمان> 23 ماه به دست آمد. هیچ یک از بیماران خونریزی خود به خود یا سایر خونریزی هایی را که نیاز به درمان دارند گزارش نکردند ، هنگامی که سطح محافظتی FVIII> 11 IU/dL به دست آمد.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک های آموزشی Bayer، BioMarin، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Shire، Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL ضروری