Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX) ، یک بردار پیشرفته برای انتقال ژن در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید B
نکات برجسته از چهاردهمین کنگره سالیانه EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX) ، یک بردار پیشرفته برای انتقال ژن در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید: داده های دو ساله از آزمایش فاز 2b

آنت فون دریگالسکی ، دکتر ، داروسازی1، آدام Giermasz ، MD ، دکتری2، جیانکارلو کاستامان ، دکتر3، Nigel S. Key ، MBChB4، Susan U. Lattimore، RN5، Frank WG Leebeek، MD6، ولفگانگ A. میسبباخ ، MD ، دکتری7، مایکل رشت ، دکترای دکتری5، استبان گومز ، دکتر8، رابرت گوت ، دکتر ، دکتری9، و استیون دبلیو پیپ ، دکتر10

1دانشگاه کالیفرنیا سن دیگو ، لا ژولا ، کالیفرنیا ، ایالات متحده آمریکا

2دانشگاه کالیفرنیا دیویس ، ساکرامنتو ، کالیفرنیا ، ایالات متحده آمریکا

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورانس ، ایتالیا

4دانشگاه کارولینای شمالی ، چاپل هیل ، ایالات متحده

5دانشگاه علوم و بهداشت Oregon ، پورتلند ، ایالات متحده آمریکا

6مرکز پزشکی دانشگاه اراسموس ، روتردام ، هلند

7بیمارستان دانشگاهی فرانکفورت ، آلمان

8بیمارستان کودکان ققنوس ، ققنوس ، ایالات متحده آمریکا

9uniQure Inc ، لکسینگتون ، MA ، ایالات متحده آمریکا

10دانشگاه میشیگان ، آن آربر ، میشیگان ، ایالات متحده آمریکا

نقاط داده کلیدی

FIX Activity After AAV5-Padova hFIX Vector Infusion

پس از تزریق 2x1013 gc / kg ، نقطه نهایی فعالیت FIX ≥ 5 at در 6 هفته پس از تزریق در هر 3 شرکت کننده به دست آمد. میانگین فعالیت FIX در 2 سال 44.2٪ بود و فعالیت FIX از سال 1 تا 2 ثابت بود.

Bleeds After AAV5-Padova hFIX Vector Infusion

بیش از 2 سال ، 2 نفر از 3 شرکت کننده خونریزی یا استفاده از کنسانتره FIX نداشتند. شرکت کننده سوم در مجموع از 2 تزریق درمان جایگزینی FIX (1 مورد مشکوک و 1 مورد خونریزی تایید شده) در موارد جداگانه (به استثنای جراحی) استفاده کرد. همه شرکت کنندگان 2 سال پس از تزریق بدون پروفیلاکسی باقی می مانند.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف