Persian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
نکات برجسته از چهاردهمین کنگره سالیانه EAHAD
Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX) ، یک بردار پیشرفته برای انتقال ژن در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط شدید: داده های دو ساله از آزمایش فاز 2b
آنت فون دریگالسکی ، دکتر ، داروسازی1، آدام Giermasz ، MD ، دکتری2، جیانکارلو کاستامان ، دکتر3، Nigel S. Key ، MBChB4، Susan U. Lattimore، RN5، Frank WG Leebeek، MD6، ولفگانگ A. میسبباخ ، MD ، دکتری7، مایکل رشت ، دکترای دکتری5، استبان گومز ، دکتر8، رابرت گوت ، دکتر ، دکتری9، و استیون دبلیو پیپ ، دکتر10
1دانشگاه کالیفرنیا سن دیگو ، لا ژولا ، کالیفرنیا ، ایالات متحده آمریکا
2دانشگاه کالیفرنیا دیویس ، ساکرامنتو ، کالیفرنیا ، ایالات متحده آمریکا
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورانس ، ایتالیا
4دانشگاه کارولینای شمالی ، چاپل هیل ، ایالات متحده
5دانشگاه علوم و بهداشت Oregon ، پورتلند ، ایالات متحده آمریکا
6مرکز پزشکی دانشگاه اراسموس ، روتردام ، هلند
7بیمارستان دانشگاهی فرانکفورت ، آلمان
8بیمارستان کودکان ققنوس ، ققنوس ، ایالات متحده آمریکا
9uniQure Inc ، لکسینگتون ، MA ، ایالات متحده آمریکا
10دانشگاه میشیگان ، آن آربر ، میشیگان ، ایالات متحده آمریکا
آنت فون دریگالسکی ، دکتر ، داروسازی1، آدام Giermasz ، MD ، دکتری2، جیانکارلو کاستامان ، دکتر3، Nigel S. Key ، MBChB4، Susan U. Lattimore، RN5، Frank WG Leebeek، MD6، ولفگانگ A. میسبباخ ، MD ، دکتری7، مایکل رشت ، دکترای دکتری5، استبان گومز ، دکتر8، رابرت گوت ، دکتر ، دکتری9، و استیون دبلیو پیپ ، دکتر10
1دانشگاه کالیفرنیا سن دیگو ، لا ژولا ، کالیفرنیا ، ایالات متحده آمریکا
2دانشگاه کالیفرنیا دیویس ، ساکرامنتو ، کالیفرنیا ، ایالات متحده آمریکا
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورانس ، ایتالیا
4دانشگاه کارولینای شمالی ، چاپل هیل ، ایالات متحده
5دانشگاه علوم و بهداشت Oregon ، پورتلند ، ایالات متحده آمریکا
6مرکز پزشکی دانشگاه اراسموس ، روتردام ، هلند
7بیمارستان دانشگاهی فرانکفورت ، آلمان
8بیمارستان کودکان ققنوس ، ققنوس ، ایالات متحده آمریکا
9uniQure Inc ، لکسینگتون ، MA ، ایالات متحده آمریکا
10دانشگاه میشیگان ، آن آربر ، میشیگان ، ایالات متحده آمریکا
نقاط داده کلیدی
پس از تزریق 2x1013 gc / kg ، نقطه نهایی فعالیت FIX ≥ 5 at در 6 هفته پس از تزریق در هر 3 شرکت کننده به دست آمد. میانگین فعالیت FIX در 2 سال 44.2٪ بود و فعالیت FIX از سال 1 تا 2 ثابت بود.
بیش از 2 سال ، 2 نفر از 3 شرکت کننده خونریزی یا استفاده از کنسانتره FIX نداشتند. شرکت کننده سوم در مجموع از 2 تزریق درمان جایگزینی FIX (1 مورد مشکوک و 1 مورد خونریزی تایید شده) در موارد جداگانه (به استثنای جراحی) استفاده کرد. همه شرکت کنندگان 2 سال پس از تزریق بدون پروفیلاکسی باقی می مانند.
محتوای مرتبط
وبینارهای تعاملی
ارائه شده توسط دکتر باربارا A. کونکل ، دکتر
ارائه شده توسط استیون دبلیو پیپ ، دکتر
ارائه شده توسط جانی Mahlangu ، BSc ، MBBCh ، MMed ، FCPath
ارائه شده توسط دیوید لیلیکرپ ، دکتر
ارائه شده توسط دکتری تیری واندن دیریش
ارائه شده توسط دکتر فلورا پیوندی ، دکترای تخصصی ، دکترا
ارائه شده توسط گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا
