توضیح مکانیسم پشت اختلاف سنجش فاکتور هشتم مشتق از AAV
نکات مهم از سی امین کنگره ISTH

توضیح مکانیسم پشت اختلاف سنجش فاکتور هشتم مشتق از AAV

ارائه شده توسط: آنا استرنبرگ، دکترا، بیمارستان کودکان فیلادلفیا، فیلادلفیا، پنسیلوانیا، ایالات متحده

استرنبرگ، بی. ساملسون جونز، ال. جورج1

1بیمارستان کودکان فیلادلفیا، فیلادلفیا، پنسیلوانیا، ایالات متحده

نقاط داده کلیدی

سنجش لخته شدن 2 مرحله ای

دو آزمایش نشان می دهد که اختلاف سنجش FVIII مستقل از vWF است. نتایج آزمون لخته شدن 2 مرحله ای در سمت چپ، افزایش فعالیت FVIII مشتق از ترانس ژن (AAV-FVIII) را در مقایسه با نوع وحشی نوترکیب FVIII (rFVIII-WT) و همچنین یک FVIII نوترکیب با کاهش میل ترکیبی برای vWF (rFVIII-E1682K) نشان می دهد. ). نمودار سمت راست شباهت را در نسبت سنجش 1 مرحله ای (OSA) به روش کروموژنیک (CSA) پس از تزریق AAV8-hFVIII به موش های دارای کمبود FVIII و vWF نشان می دهد، زمانی که OSA در حضور یا عدم حضور vWF انجام می شود. .

مقایسه فعالیت AAV-FVIIIa

مقایسه فعالیت AAV-FVIIIa با انواع WT-FVIIIa نوترکیب و نوترکیب FVIII با پایداری A2 افزایش یافته (rFVIIIa-E1984V و rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa و rFVIIIa-WT در مقایسه با افزایش فعالیت در انواع نوترکیب با افزایش میل ترکیبی A2 فعالیت مشابهی دارند. این نتایج نشان می دهد که تفاوت در تفکیک زیرواحد FVIII A2 بعید است که اختلافات سنجش فاکتور OSA / CSA را به حساب آورد.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری