نکات برجسته از کنگره ISTH 2021
اثربخشی و ایمنی Valoctocogene Roxaparvovec انتقال ژن ویروسی مرتبط با آدنو برای هموفیلی شدید A: نتایج حاصل از مرحله 3 آزمایش GENEr8-1
ام سی اوزلو1، J. Mahlangu2، کی جی پاسی3، A. Giermasz4، AD Leavitt5، M. Laffan6، E. Symington7، DV Quon8، J.-D. وانگ9، K. Peerlinck11، S. لوله11، بی مدن12، کلید NS13، GF پیرس14، B. O'Mahony15,16، R. Kaczmarek17,18، A. Lawal19، M. Huang19، WY Wong19، بی کیم19، گروه آزمایشی GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP ، گروه پزشکی داخلی ، دانشکده علوم پزشکی ، دانشگاه کامپیناس ، کامپیناس ، برزیل
2مرکز مراقبت جامع هموفیلی ، بیمارستان دانشگاهی شارلوت ماکسکه ژوهانسبورگ ، دانشگاه Witwatersrand و NHLS ، ژوهانسبورگ ، آفریقای جنوبی
3بارتز و دانشکده پزشکی و دندانپزشکی لندن ، لندن ، انگلستان
4مرکز درمان هموفیلی ، دانشگاه کالیفرنیا دیویس ، ساکرامنتو ، ایالات متحده
5دانشگاه کالیفرنیا سان فرانسیسکو، ایالات متحده
6مرکز خون شناسی ، کالج امپریال لندن ، لندن ، انگلستان
7بیمارستان های دانشگاه کمبریج NHS Foundation Trust ، کمبریج ، انگلستان
8مرکز درمان هموفیلی ارتوپدی ، لس آنجلس ، ایالات متحده
9مرکز بیماریهای نادر و هموفیلی ، بیمارستان عمومی جانبازان تایچونگ ، تایچونگ ، تایوان ، استان چین
10گروه پزشکی عروقی و مرکز هموستازی و هموفیلی ، بیمارستان های دانشگاهی لوون ، لوون ، بلژیک
11گروه های اطفال و آسیب شناسی ، دانشگاه میشیگان ، آن آربور ، ایالات متحده
12Guy & St. Thomas 'NHS Foundation Trust ، لندن ، انگلستان
13مرکز تحقیقات خون UNC ، دانشگاه کارولینای شمالی ، چاپل هیل ، ایالات متحده
14مستقل مشاور ، لا جولا ، ایالات متحده
15انجمن هموفیلی ایرلند ، دوبلین ، ایرلند
16کالج ترینیتی ، دوبلین ، ایرلند
17گروه اطفال ، دانشکده پزشکی دانشگاه ایندیانا ، مرکز تحقیقات کودکان IUPUI-Wells ، ایندیاناپولیس ، ایالات متحده
18آزمایشگاه گلیکوبیولوژی ، موسسه ایمونولوژی و درمان تجربی هیرشفلد ، وروتسلاو ، لهستان
19BioMarin Pharmaceutical Inc. ، نواتو ، ایالات متحده
ام سی اوزلو1، J. Mahlangu2، کی جی پاسی3، A. Giermasz4، AD Leavitt5، M. Laffan6، E. Symington7، DV Quon8، J.-D. وانگ9، K. Peerlinck11، S. لوله11، بی مدن12، کلید NS13، GF پیرس14، B. O'Mahony15,16، R. Kaczmarek17,18، A. Lawal19، M. Huang19، WY Wong19، بی کیم19، گروه آزمایشی GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP ، گروه پزشکی داخلی ، دانشکده علوم پزشکی ، دانشگاه کامپیناس ، کامپیناس ، برزیل
2مرکز مراقبت جامع هموفیلی ، بیمارستان دانشگاهی شارلوت ماکسکه ژوهانسبورگ ، دانشگاه Witwatersrand و NHLS ، ژوهانسبورگ ، آفریقای جنوبی
3بارتز و دانشکده پزشکی و دندانپزشکی لندن ، لندن ، انگلستان
4مرکز درمان هموفیلی ، دانشگاه کالیفرنیا دیویس ، ساکرامنتو ، ایالات متحده
5دانشگاه کالیفرنیا سان فرانسیسکو، ایالات متحده
6مرکز خون شناسی ، کالج امپریال لندن ، لندن ، انگلستان
7بیمارستان های دانشگاه کمبریج NHS Foundation Trust ، کمبریج ، انگلستان
8مرکز درمان هموفیلی ارتوپدی ، لس آنجلس ، ایالات متحده
9مرکز بیماریهای نادر و هموفیلی ، بیمارستان عمومی جانبازان تایچونگ ، تایچونگ ، تایوان ، استان چین
10گروه پزشکی عروقی و مرکز هموستازی و هموفیلی ، بیمارستان های دانشگاهی لوون ، لوون ، بلژیک
11گروه های اطفال و آسیب شناسی ، دانشگاه میشیگان ، آن آربور ، ایالات متحده
12Guy & St. Thomas 'NHS Foundation Trust ، لندن ، انگلستان
13مرکز تحقیقات خون UNC ، دانشگاه کارولینای شمالی ، چاپل هیل ، ایالات متحده
14مستقل مشاور ، لا جولا ، ایالات متحده
15انجمن هموفیلی ایرلند ، دوبلین ، ایرلند
16کالج ترینیتی ، دوبلین ، ایرلند
17گروه اطفال ، دانشکده پزشکی دانشگاه ایندیانا ، مرکز تحقیقات کودکان IUPUI-Wells ، ایندیاناپولیس ، ایالات متحده
18آزمایشگاه گلیکوبیولوژی ، موسسه ایمونولوژی و درمان تجربی هیرشفلد ، وروتسلاو ، لهستان
19BioMarin Pharmaceutical Inc. ، نواتو ، ایالات متحده