Margareth C. Ozelo ، MD ، PhD
نکات برجسته از کنگره ISTH 2021

اثربخشی و ایمنی Valoctocogene Roxaparvovec انتقال ژن ویروسی مرتبط با آدنو برای هموفیلی شدید A: نتایج حاصل از مرحله 3 آزمایش GENEr8-1

ام سی اوزلو1، J. Mahlangu2، کی جی پاسی3، A. Giermasz4، AD Leavitt5، M. Laffan6، E. Symington7، DV Quon8، J.-D. وانگ9، K. Peerlinck11، S. لوله11، بی مدن12، کلید NS13، GF پیرس14، B. O'Mahony15,16، R. Kaczmarek17,18، A. Lawal19، M. Huang19، WY Wong19، بی کیم19، گروه آزمایشی GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP ، گروه پزشکی داخلی ، دانشکده علوم پزشکی ، دانشگاه کامپیناس ، کامپیناس ، برزیل

2مرکز مراقبت جامع هموفیلی ، بیمارستان دانشگاهی شارلوت ماکسکه ژوهانسبورگ ، دانشگاه Witwatersrand و NHLS ، ژوهانسبورگ ، آفریقای جنوبی

3بارتز و دانشکده پزشکی و دندانپزشکی لندن ، لندن ، انگلستان

4مرکز درمان هموفیلی ، دانشگاه کالیفرنیا دیویس ، ساکرامنتو ، ایالات متحده

5دانشگاه کالیفرنیا سان فرانسیسکو، ایالات متحده

6مرکز خون شناسی ، کالج امپریال لندن ، لندن ، انگلستان

7بیمارستان های دانشگاه کمبریج NHS Foundation Trust ، کمبریج ، انگلستان

8مرکز درمان هموفیلی ارتوپدی ، لس آنجلس ، ایالات متحده

9مرکز بیماریهای نادر و هموفیلی ، بیمارستان عمومی جانبازان تایچونگ ، تایچونگ ، تایوان ، استان چین

10گروه پزشکی عروقی و مرکز هموستازی و هموفیلی ، بیمارستان های دانشگاهی لوون ، لوون ، بلژیک

11گروه های اطفال و آسیب شناسی ، دانشگاه میشیگان ، آن آربور ، ایالات متحده

12Guy & St. Thomas 'NHS Foundation Trust ، لندن ، انگلستان

13مرکز تحقیقات خون UNC ، دانشگاه کارولینای شمالی ، چاپل هیل ، ایالات متحده

14مستقل مشاور ، لا جولا ، ایالات متحده

15انجمن هموفیلی ایرلند ، دوبلین ، ایرلند

16کالج ترینیتی ، دوبلین ، ایرلند

17گروه اطفال ، دانشکده پزشکی دانشگاه ایندیانا ، مرکز تحقیقات کودکان IUPUI-Wells ، ایندیاناپولیس ، ایالات متحده

18آزمایشگاه گلیکوبیولوژی ، موسسه ایمونولوژی و درمان تجربی هیرشفلد ، وروتسلاو ، لهستان

19BioMarin Pharmaceutical Inc. ، نواتو ، ایالات متحده

نقاط داده کلیدی

FVIII فعالیت بیش از 52 هفته در جمعیت mITT

فعالیت FVIII با استفاده از روش کروموژنیک برای بیماران (N = 132) در مرحله 3 GENEr8-1 کارآزمایی تحت درمان با یک تزریق واحد والوکتوکوژن roxaparvovec (6 * 1013 vg/kg) در هفته های 49-52 ، میانگین (95٪ CI) تغییر از پایه در فعالیت FVIII 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P <0.001) و متوسط ​​(Q1 ، Q3) تغییر از ابتدا 22.9 (10.9 ، 61.3) بود. IU/dL

تزریق ABR و FVIII/سال
میزان خونریزی سالانه (ABR ، صفحه چپ) و تعداد تزریق FVIII/سال (پانل سمت راست) برای جمعیت واژگون (112 نفر) در آزمایش GENEr8-1. برای ABR ، میانگین تغییر (95٪ CI) کاهش 4.1 (-5.3 تا 2.8) حوادث خونریزی شده در سال ، کاهش 83.8٪ از شروع بود. میانگین تغییر در تزریقات/سال 134 (-144 تا -124) بود ، که 98.6 درصد از شروع کاهش داشت. پس از تزریق ، شروع پس از هفته 4 تعریف شد.
ایمنی
میزان خونریزی سالانه (ABR ، صفحه چپ) و تعداد تزریق FVIII/سال (پانل سمت راست) برای جمعیت واژگون (112 نفر) در آزمایش GENEr8-1. برای ABR ، میانگین تغییر (95٪ CI) کاهش 4.1 (-5.3 تا 2.8) حوادث خونریزی شده در سال ، کاهش 83.8٪ از شروع بود. میانگین تغییر در تزریقات/سال 134 (-144 تا -124) بود ، که 98.6 درصد از شروع کاهش داشت. پس از تزریق ، شروع پس از هفته 4 تعریف شد.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری