اثربخشی و ایمنی Etranacogene Dezaparvovec در بزرگسالان با هموفیلی B شدید یا متوسط ​​شدید: اولین داده ها از فاز 3 آزمایش ژن درمانی Hope-B
نکات برجسته از چهاردهمین کنگره سالیانه EAHAD

اثربخشی و ایمنی Etranacogene Dezaparvovec در بزرگسالان با هموفیلی B شدید یا متوسط ​​شدید: اولین داده ها از فاز 3 آزمایش ژن درمانی Hope-B

استیون دبلیو پیپ ، دکتر1، مایکل رشت ، دکترای دکتری2، Nigel S Key ، MBChB3، Frank WG Leebeek، MD4، جیانکارلو کاستامان ، دکتر5، سوزان و لاتیمور ، RN6، پل ون در والک ، دکتر6، Kathelijne Peerlinck، MD، PhD7، میشیل کوپنس ، دکتر ، دکتری8، Niamh O'Connell ، دکترای MB9، K. جان پاسی ، MBChB ، PhD10، پیتر کامپمن ، دکتر11، کارینا میجر ، دکتر ، دکتری.12، آنت فون دریگالسکی ، دکتر ، فارم دی13، گای یانگ ، دکتر14، سدریک هرمانز ، MD15، جان آستارمارکت ، دکتر ، دکتری16، رابرت کلامروت ، دکتر ، دکتری17، ریچارد اس لیمونز ، دکتر ، دکتری18، ناتان ویشوشوار ، دکتر19، شلی کریر ، دکتر20، رشید کاظمی ، MBBS21، امیلی سیمینگتون ، MBChB22، میگوئل اسکوبار ، دکتر23، استبان گومز ، دکتر24، ربکا کروز-جارس ، MD ، MPH25، آدام کوتوتسکی ، دکتر26، دوریس کوون ، دکتر ، دکتری27، مایکل وانگ ، دکتر28، آلیسون پی ویلر ، MD29، آیلین کی ساویر ، دکترا30، استفانی ورویج30، والری کولتا ، کارشناسی ارشد30، Naghmana Bajwa ، MD، رابرت گوت ، MD ، PD30، ولفگانگ میسبباخ ، دکتر ، دکتری31

1دانشگاه میشیگان ، آن آربر ، میشیگان ، ایالات متحده آمریکا

2دانشگاه علوم و بهداشت Oregon ، پورتلند ، OR ، ایالات متحده آمریکا

3دانشگاه کارولینای شمالی ، چپل هیل ، NC ، ایالات متحده آمریکا

4اراسموس MC ، مرکز پزشکی دانشگاه ، روتردام ، هلند

5مرکز اختلالات و انعقاد خونریزی ، بیمارستان دانشگاه کرگی ، فلورانس ، ایتالیا

6Universitair Medisch Centrum اوترخت ، هلند

7گروه پزشکی عروقی و مرکز هموستازی و هموفیلی ، بیمارستان های دانشگاهی لوون ، لوون ، بلژیک

8گروه پزشکی عروقی ، علوم قلب و عروق آمستردام ، مراکز پزشکی دانشگاه آمستردام ، دانشگاه آمستردام ، آمستردام ، هلند

9مرکز ملی انعقاد ، بیمارستان سنت جیمز ، دوبلین ، ایرلند

10مرکز هموفیلی رویال لندن ، بارتز و دانشکده پزشکی و دندانپزشکی لندن ، لندن ، انگلستان

11Rigsh Hospitalet ، کپنهاگ ، دانمارک

12مرکز پزشکی دانشگاه گرونینگن ، گرونینگن ، هلند

13دانشگاه کالیفرنیا سن دیگو ، لا ژولا ، کالیفرنیا ، ایالات متحده آمریکا

14بیمارستان کودکان لس آنجلس ، دانشکده پزشکی کک دانشگاه کالیفرنیای جنوبی ، لس آنجلس ، کالیفرنیا ، ایالات متحده آمریکا

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc ، دانشگاه کاتولیک دو لوین ، بروکسل ، بلژیک

16بیمارستان دانشگاه Skåne ، مالمو

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain ، برلین ، آلمان

18دانشگاه یوتا ، سالت لیک سیتی ، UT ، ایالات متحده آمریکا

19دانشگاه فلوریدا جنوبی ، تامپا ، فلوریدا ، ایالات متحده آمریکا

20دانشگاه علوم پزشکی آرکانزاس ، AR ، ایالات متحده آمریکا

21اعتماد دانشگاهی دانشگاه ساوتهمپتون NHS Foundation؛ ساوتهمپتون ، انگلستان

22دانشگاه کمبریج - بیمارستان آدنبروک ، کمبریج ، انگلستان

23دانشگاه علوم پزشکی تگزاس در هوستون ، هوستون ، TX ، ایالات متحده آمریکا

24بیمارستان کودکان ققنوس ، ققنوس ایالات متحده

25Bloodworks Northwest، Seattle، WA

26WNY BloodCare ، نیویورک ، ایالات متحده آمریکا

27بیمارستان ارتوپدی لس آنجلس ، مرکز درمان هموفیلی ارتوپدی ، لس آنجلس ، کالیفرنیا ، ایالات متحده آمریکا

28مرکز هموفیلی و ترومبوز دانشگاه کلرادو ، پردیس پزشکی Anschutz ، شفق قطبی ، CO

29مرکز پزشکی دانشگاه وندربیلت ، نشویل ، TN ، ایالات متحده آمریکا

30uniQure BV ، آمستردام ، هلند / uniQure Inc. Lexington، MA، USA

31بیمارستان دانشگاه فرانکفورت ، فرانکفورت ، آلمان

نقاط داده کلیدی

بیان FIX

این شکل نشان می دهد 1 از 3 نقطه نهایی مطالعه اولیه ، میانگین و میانگین فعالیت FIX برای همه شرکت کنندگان در 26 هفته پس از دوز با 2 × 1013 gc / kg (N = 54). بیان FIX 3 هفته پس از دوز گرفتن قوی و تا هفته 26 پایدار بود ، با میانگین 37.2.

تصویر

از آنجا که این مطالعه شرکت کنندگان با آنتی بادی های خنثی کننده (NAbs) به AAV را حذف نمی کند ، ارزیابی نتایج برای ارتباط بین NAbs و فعالیت FIX امکان پذیر بود. محور عمودی فعالیت مشاهده شده FIX در هفته 26 کسانی است که دوز کامل بردار دریافت می کنند. بیماران با NAB غیرقابل شناسایی در 7 در محور افقی رسم شدند (که آستانه روش بود). محور افقی عناوین سایر شرکت کنندگان را در بازه ای تا 678 نشان می دهد. یک شرکت کننده بدون مکاتبه وجود داشت که دارای عنوان> 3200 بود که در این مقیاس گرافیکی نشان داده نشده است. هیچ همبستگی مشاهده شده از NAbs از قبل با فعالیت FIX تا یک عنوان 678 مشاهده شد.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف