نقشه راه ژن درمانی

ژن درمانی برای هموفیلی شامل استفاده از ویروس اصلاح شده برای ارائه نسخه فعال ژن ناکارآمد است. مبتلایان به هموفیلی فاقد عواملی هستند که باعث لخته شدن طبیعی شود. نسخه ای که از ژن درمانی دریافت می کنند ، این عوامل مهم انعقاد را کد می کند و به لخته شدن اجازه می دهد تا به طور عادی ادامه یابد.

چگونه ژن درمانی می تواند به هموفیلی کمک کند

تحقیقات ژن درمانی امید به یکبار درمان برای مبتلایان به هموفیلی را ارائه می دهد. آزمایشات بالینی نتایج امیدوار کننده ای را ارائه می دهند ، زیرا بسیاری از شرکت کنندگان توانسته اند سطح بالایی از عوامل مهم انعقاد را حفظ کنند.

نقشه راه ژن درمانی

بیماران اغلب نگران ایمنی و اثربخشی (اثربخشی) درمان هستند. با این حال ، مطالعات نشان می دهد که نزدیک به 90 درصد از شرکت کنندگان در آزمایش ، سطوح طبیعی یا تقریباً طبیعی فعالیت فاکتور ضد انعقادی را مشاهده می کنند.

انتقال ژن با استفاده از یک ویروس غیر بیماری زا و کمبود تکرار اتفاق می افتد ، بنابراین نگرانی های ایمنی در حداقل است. با این حال ، در صورت نیاز به کاهش افزایش آنزیم های کبدی ، همیشه خطر واکنش های تزریقی ناشی از ژن درمانی تجربی و همچنین عوارض جانبی درمان سرکوب سیستم ایمنی وجود دارد.

همچنین مهم است بدانید که ژن درمانی تنها در درمان بیمار مثر است. این ژن جهش یافته را که باعث هموفیلی می شود ، تصحیح نمی کند یا مانع از انتقال والدین به فرزند خود می شود.

La انجمن بین المللی ترومبوز و هموستاز (ISTH) متشکل از متخصصان مشهور جهان در جامعه جهانی هموفیلی است. علاوه بر این ، ISTH ها توسعه می یابند منابع آموزشی که در توسعه این پروتکل درمانی شگفت انگیز ، صندلی ردیف جلو را برای بیماران و خانواده ها فراهم می کند.

ISTH به بیماران کمک می کند ژن درمانی را درک کنید و اینکه چگونه ممکن است روزی درمانی برای بیماری باشد که در حال حاضر نیاز به درمان مادام العمر دارد.

تصویر