ناقلین ویروس لنتی ویروس برای ژن درمانی هموفیلی

پادکست های ژن درمانی وکتورهای ویروسی

به سخنان Glenn F. Pierce ، MD ، PhD ، معاون پزشکی فدراسیون جهانی هموفیلی (WFH) گوش دهید و رابرت پیترز ، PhD ، یک مشاور مستقل ، درباره لنتی ویروس در رابطه با ژن درمانی بحث می کنند. وی در مورد AAAV ، Lentiviruses و ژن درمانی وکتور ویروس Lentivirus بحث می کند. آزمایش های بالینی پزشکی بسیاری با AAV انجام شده است که ثابت کرده است ژن فاکتور VIII و فاکتور IX فاکتور VIII است و گلن و رابرت در این پادکست در مورد آنها بحث خواهند کرد.

 

برای اعتبار کلیک کنید!

اطلاعات CME


عنوان فعالیت

ناقلین ویروس لنتی ویروس برای ژن درمانی هموفیلی

موضوع

ژن درمانی در هموفیلی

نوع اعتبارسنجی

اعتبار AMA PRA دسته 1 اعتبار (ها) ™

تاریخ انتشار

اکتبر 31، 2020

تاریخ انقضا

30 اکتبر 2021

زمان تخمینی برای تکمیل فعالیت

دقیقه 15

هدف یادگیری
پس از اتمام فعالیت ، شرکت کنندگان می توانند:

  • طرح کلی روشهای فعلی و نوظهور ژن درمانی برای درمان هموفیلی را بیان کنید
  • نگرانی های کلیدی و ناشناخته های مربوط به آینده ژن درمانی برای هموفیلی را تشخیص دهید

دانشکده
گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا
فدراسیون جهانی هموفیلی (WFH)
ایالات متحده آمریکا

رابرت پیترز ، دکتری
مشاور
بوستون، ماساچوست

برنامه ریزان
دیوید لیلیکرپ ، دکتر ، FRCPC
دانشگاه کوئین - کینگستون ، کانادا

جانی Mahlangu ، BSc ، MBBCh ، MMed ، FCPath
دانشکده علوم بهداشتی - دانشگاه ویتواترسران و سرویس آزمایشگاه ملی بهداشت
ژوهانسبورگ، آفریقای جنوبی

کلر مک لینتوک ، MBChB ، FRACP ، FRCPA
بیمارستان شهر اوکلند
اوکلند، نیوزیلند

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا
فدراسیون جهانی هموفیلی (WFH)
ایالات متحده آمریکا

K. John Pas، MB ChB، PhD، FRCP، FRCPath، FRCPCH
بارتس و دانشکده پزشکی و دندانپزشکی لندن
ملکه مری دانشگاه لندن
لندن، انگلستان

استیون دبلیو پیپ ، دکتر
دانشگاه میشیگان
آن آربور ، میشیگان

فلور پیوندی ، دکترای تخصصی
دانشگاه میلان
میلان، ایتالیا

Alok Sivivastava، MD، FRACP، FRCPA، FRCP
کالج پزشکی مسیحی
ولور ، هند

تیری واندن دیریش ، دکترا
دانشگاه وریج بروکسل
بروکسل، بلژیک

روش مشارکت / چگونگی دریافت اعتبار

  1. هیچ هزینه ای برای شرکت در و دریافت اعتبار برای این فعالیت وجود ندارد.
  2. اهداف فعالیت و اطلاعات CME / CE را مرور کنید.
  3. فعالیت CME / CE را تکمیل کنید
  4. فرم ارزیابی / تاییدیه CME / CE را تکمیل کنید ، که به هر یک از شرکت کنندگان این امکان را می دهد تا در مورد چگونگی تأثیر شرکت در فعالیت بر روی حرفه ای خود اظهار نظر کنند. کیفیت فرایند آموزشی؛ درک افزایش اثربخشی حرفه ای؛ درک تعصب تجاری؛ و نظرات وی در مورد نیازهای آموزشی آینده
  5. مستندات / گزارش اعتبار:
    • اگر درخواست می کنید اعتبارهای AMA PRA دسته 1 اعتبار یا یک گواهی مشارکت - گواهینامه CME / CE شما برای بارگیری در دسترس خواهد بود.

برای دیدن نیازهای فنی اینجا را کلیک کنید


ارائه دهنده معتبر

این فعالیت به طور مشترک توسط بنیاد فرانسه و جامعه بین المللی در زمینه ترومبوز و بواسیر انجام می شود.

اهداف هدف
این فعالیت برای پزشکان (هماتولوژیست ها) ، پزشکان پرستار ، دستیاران پزشک و پرستارانی که بیماران مبتلا به هموفیلی را مدیریت می کنند در نظر گرفته شده است. این فعالیت همچنین برای دانشمندانی که علاقه مند به تحقیقات پایه ، ترجمه ای و بالینی در بیماری هموفیلی در سراسر جهان هستند ، در نظر گرفته شده است.

بیانیه نیاز
از آنجا که توسعه ژن درمانی برای هموفیلی به کارآزمایی بالینی فاز 3 ادامه می یابد ، و تأیید این رویکرد درمانی پیش بینی می شود ، لازم است برای همه اعضای تیم مراقبت از هموفیلی آگاهی و آمادگی لازم برای ادغام این روش درمانی جدید در اقدامات بالینی وجود داشته باشد. .

بیانیه اقلیت
این فعالیت مطابق با الزامات و سیاست های اعتباربخشی شورای اعتباربخشی آموزش پزشکی مداوم (ACCME) از طریق خدمات مشترک بنیاد فرانسه (TFF) و انجمن بین المللی ترومبوز و هموستاز (ISTH) برنامه ریزی و اجرا شده است. TFF توسط ACCME معتبر است تا آموزش پزشکی مداوم را برای پزشکان ارائه دهد.

طراحی اعتبار
پزشکان:
بنیاد فرانسه این فعالیت ماندگار را برای حداکثر 0.25 تعیین می کند اعتبار AMA PRA دسته 1 اعتبار (ها) ™. پزشکان باید فقط با توجه به میزان مشارکت آنها در فعالیت ، اعتبار خود را متناسب با اعتبار دریافت کنند.

پرستاران: پرستارانی که توسط مرکز اعتبار سنجی پرستاران آمریکایی (ANCC) مجوز بگیرند ، می توانند از فعالیتهایی که توسط ارائه دهندگان معتبر ACCME تأیید شده اند ، در مورد نیاز خود برای تمدید گواهینامه توسط ANCC استفاده کنند. گواهینامه حضور و غیاب توسط بنیاد فرانسه ، ارائه دهنده معتبر ACCME ارائه می شود.

سیاست منعکس کننده
مطابق با استانداردهای ACCME برای پشتیبانی تجاری ، بنیاد فرانسه (TFF) و انجمن بین المللی ترومبوز و خونریزی (ISTH) از افراد موجود در موقعیتی برای كنترل محتوای یک فعالیت آموزشی می خواهند كه روابط اقتصادی مربوطه را با هرگونه علاقه تجاری فاش كنند. . TFF و ISTH همه تضادهای منافع را برای اطمینان از استقلال ، عینیت ، تعادل و سخت گیری علمی در کلیه برنامه های آموزشی خود حل می کنند. علاوه بر این ، TFF و ISTH به دنبال تأیید این هستند که کلیه تحقیقات علمی ارجاع شده ، گزارش شده ، یا مورد استفاده در فعالیت CME / CE با استانداردهای پذیرفته شده طراحی آزمایشی ، جمع آوری داده ها و تجزیه و تحلیل مطابقت دارد. TFF و ISTH متعهد هستند كه فعالیتهای CME / CE با كیفیت بالا را در اختیار دانش آموزان قرار دهند كه باعث بهبود در مراقبت های بهداشتی می شوند و نه از نظر تجاری.

افشای کارکنان فعالیت
برنامه ریزان ، بازرسان ، ویراستاران ، کارمندان ، کمیته CME یا سایر اعضای TFF که محتوا را کنترل می کنند ، هیچگونه ارتباط مالی مناسبی برای افشای اطلاعات ندارند.

برنامه ریزان ، بازرسان ، ویراستاران ، کارمندان ، کمیته CME یا سایر اعضای ISTH که محتوا را کنترل می کنند ، هیچگونه رابطه مالی مالی برای افشای اطلاعات ندارند.

افشای دانشکده - برنامه ریزان

دانشکده های ذکر شده در زیر گزارش می دهند که هیچگونه روابط مالی مناسبی برای افشای اطلاعات ندارند:

  • کلر مک لینتوک ، MBChB ، FRACP ، FRCPA
  • Alok Sivivastava، MD، FRACP، FRCPA، FRCP

دانشکده های ذکر شده در زیر گزارش می دهند که روابط مالی مناسبی برای افشای امور دارند:

  • دیوید لیلی کراپ ، MD ، FRCPC ، افتخار مشاوره تحصیلی را از Bioverativ ، CSL Behring و Octapharma Plasma دریافت می کند. او بودجه تحقیقاتی را از Bayer ، BioMarin ، Bioverativ ، CSL Behring و Octapharma Plasma دریافت می کند.
  • جانی مهلانگو ، BSc ، MBBCh ، MMed ، FCPath ، در دفتر سخنرانان خدمت می کند و تحقیقات قراردادی را برای CSL Behring ، Catalyst Biosciences ، Freeline Therapyics ، Novo Nordisk ، Roche ، Sanofi ، Spark و Takeda انجام می دهد.
  • K. John Pasi ، MChB ، دکترا ، FRCP ، FRCPath ، FRCPCH ، بودجه تحقیقاتی را از برنامه BioMarin GeneR8 ، برنامه uniQure HOPE-B و برنامه fitusiran Sanofi-ATLAS دریافت می کند. وی افتخاری از Alnylam ، ApcinteX ، BioMarin ، Catalyst Bio ، Chugai ، Novo Nordisk ، Octapharma Plasma ، Pfizer ، Roche ، Sanofi ، Shire و Sobi دریافت می کند.
  • فلورا پیوندی ، دکترای دکترا ، به عنوان مشاور Sanofi و Sobi فعالیت می کند. او در دفتر سخنرانان Bioverativ ، Grifols ، Roche ، Sanofi ، Sobi ، Spark و Takeda فعالیت می کند.
  • دکتر گلن F. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا ، برای مشاوره آکادمیک از BioMarin ، Genentech / Roche ، Pfizer ، St. Jude و VarmX افتخاری دریافت می کند. وی دارای سمتهای رهبری با گلوبولین خون ، NHF MASAC و فدراسیون جهانی هموفیلی است.
  • استیون دبلیو پیپ ، MD ، به عنوان مشاور ApcinteX ، Bayer ، BioMarin ، Catalyst Biosciences ، CSL Behring ، HEMA Biologics ، Freeline ، Novo Nordisk ، Pfizer ، Roche / Genentech ، Sangamo Therapeutics ، Sanofi ، Takeda ، Spark Therapeutics و uniQure خدمت می کند. . او برای زیمنس تحقیق می کند.
  • Thierry VandenDriessche ، PhD ، دارای سمت های رهبری با NHF و ISTH است. او بودجه تحقیقاتی را از Pfizer و Takeda دریافت می کند. دکتر VandenDriessche نشان افتخاری را از Baxalta ، Shire ، Takeda ، Bayer ، Biotest و Pfizer دریافت می کند.

افشای دانشکده - دانشکده فعالیت
دانشکده زیر گزارش داد که آنها روابط مالی مناسبی برای افشای اطلاعات دارند:

  • دکتر گلن F. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا ، برای مشاوره آکادمیک از BioMarin ، Genentech / Roche ، Pfizer ، St. Jude و VarmX افتخاری دریافت می کند. وی دارای سمتهای رهبری با گلوبولین خون ، NHF MASAC و فدراسیون جهانی هموفیلی است.
  • رابرت پیترز ، دکترا ، سهام دارد و حقوق مالکیت معنوی / حق اختراع ثبت شده در حالی که قبلا در Sanofi استخدام شده بود. در حالی که در Sanofi استخدام شده بود ، حقوق و حق امتیاز دریافت می کرد.

عدم استفاده از استفاده غیرمستقیم
TFF و ISTH به دانشكده CME (سخنرانان) احتیاج دارند كه محصولات یا رویه های مورد بحث خارج از برچسب ، بدون برچسب ، آزمایشی یا تحقیقاتی مورد بحث قرار گیرند. این شامل هرگونه محدودیتی در اطلاعات ارائه شده است ، مانند داده هایی که مقدماتی هستند ، یا نشان دهنده تحقیقات مداوم ، تجزیه و تحلیل های میان دوره ای و / یا نظر پشتیبانی نشده است. اعضای هیئت علمی در این فعالیت ممکن است درباره اطلاعاتی درباره عوامل دارویی که خارج از برچسب گذاری تأیید شده توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده هستند ، بحث کنند. این اطلاعات صرفاً برای ادامه تحصیل پزشکی است و هدف آن ترویج استفاده بدون برچسب از این داروها نیست. TFF و ISTH استفاده از هیچ عاملی را خارج از موارد حاوی برچسب توصیه نمی کنند. اگر سوالی دارید ، برای دریافت آخرین اطلاعات تجویز ، با بخش امور پزشکی سازنده تماس بگیرید.

پشتیبانی تجاری از اعتبارنامه
این فعالیت با کمک های مالی BioMarin ، Freeline Therapyics Limited ، Pfizer Inc. ، Shire ، Spark Therapyics و uniQure ، Inc پشتیبانی می شود.

سلب مسئولیت
TFF و ISTH این اطلاعات را فقط برای اهداف آموزشی ارائه می دهند. این محتوا فقط توسط اساتیدی ارائه می شود که برای تخصص شناخته شده در رشته خود انتخاب شده اند. شرکت کنندگان مسئولیت حرفه ای دارند تا اطمینان حاصل کنند که محصولات بر اساس قضاوت بالینی و استانداردهای پذیرفته شده مراقبت ، به طور مناسب تجویز و استفاده می شوند. بنیاد فرانسه ، ISTH و حامی (های تجاری) هیچگونه مسئولیتی در قبال اطلاعات موجود در این بخش ندارند.

اطلاعات حق چاپ
کپی رایت © 2020 بنیاد فرانسه. هرگونه استفاده غیرمجاز از هرگونه ماده در سایت ممکن است نقض حق چاپ ، علامت تجاری و سایر قوانین باشد. شما می توانید اطلاعات یا نرم افزار ("مواد") موجود در سایت را با توجه به شرایط ، شرایط و استثنائات زیر مشاهده ، کپی و بارگیری کنید:

  • این مواد صرفاً برای اهداف شخصی ، غیرتجاری ، اطلاع رسانی و آموزشی مورد استفاده قرار می گیرد. مواد اصلاح نمی شوند. آنها قرار است در قالب تهیه شده با منبع مشخص شده توزیع شوند. اطلاعات مربوط به حق چاپ یا سایر اعلامیه های اختصاصی ممکن است حذف ، تغییر یا تغییر پیدا نکند.
  • بدون اجازه کتبی قبلی بنیاد فرانسه ، مواد قابل انتشار ، آپلود ، ارسال ، انتقال (به غیر از آنچه در اینجا بیان شده) نیست.


سیاست حفظ حریم خصوصی

بنیاد فرانسه از اطلاعات شخصی و سایر اطلاعات مربوط به شرکت کنندگان و همکاران آموزشی محافظت می کند. بنیاد فرانسه بدون داشتن رضایت شخص ، اطلاعات شناسایی شخصی را به شخص ثالث منتقل نمی کند ، مگر اطلاعاتی که برای اهداف گزارش به ACCME لازم است.

بنیاد فرانسه اقدامات حفاظتی جسمی ، الکترونیکی و رویه ای را برای رعایت مقررات فدرال برای محافظت در برابر از دست دادن ، سوء استفاده یا تغییر اطلاعاتی که از شما جمع آوری کرده ایم ، حفظ می کند.

اطلاعات بیشتر در مورد خط مشی رازداری بنیاد فرانسه را می توان در اینجا مشاهده کرد www.francefoundation.com/ سیاست-حریم خصوصی.


اطلاعات تماس
اگر در مورد این فعالیت CME سؤالی دارید ، لطفا با بنیاد فرانسه با شماره 860-434-1650 تماس بگیرید یا این آدرس ایمیل در مقابل هرزنامه ها محافظت می شود. دیدن شما نیاز به جاوا اسکریپت دارید.

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا
فدراسیون جهانی هموفیلی (WFH)
ایالات متحده آمریکا

دکتر گلن پیرس ، دکترا ، دکترا ، هم اکنون در فدراسیون جهانی هموفیلی (WFH) معاون رئیس جمهور پزشکی و هیئت مدیره WFH ایالات متحده و بنیاد ملی هموفیلی (NHF) شورای مشاوره پزشکی و علمی ایالات متحده خدمت می کند. او یک کارآفرین در محل اقامت در Rock Rock Ventures و همچنین مشاور شرکت های بیوتکنولوژی و ژن درمانی است. وی در سال 2018 با همکاری بنیانگذار Ambys Medicines ، شروع به کار بازسازی کبد سلول و ژن درمانی کرد و بعنوان رئیس ارشد پزشکی (CMO) فعالیت می کند. دکتر پیرس در سال 2014 از Biogen بازنشسته شد ، جایی که او تحقیق و توسعه فیوژنهای نیمه عمر FVIII و FIX Fc را به عنوان CMO رهبری کرد. وی پیش از اهدای 1 میلیارد واحد بین المللی (IU) و آغاز همکاری های کمک های بشردوستانه با WFH حمایت کرد. دکتر پیرس همچنین شروع برنامه My Life Our Future (MLOF) را به ژنوتیپ> 10,000،30 فرد در جامعه اختلال خونریزی ایالات متحده هدایت کرد. پیش از این ، دکتر پیرس در هیئت مدیره NHF خدمت می کرد و رئیس NHF بود. دکتر پیرس مدرک دکترا و دکترای ایمونولوژی را دریافت کرد و آموزش کارشناسی ارشد خود را در زمینه آسیب شناسی و تحقیقات خونشناسی انجام داد. وی دارای 5+ سال سابقه در تولید داروهای بیوتکنیک در زمینه های بازسازی بافت و خون سازی از جمله هموفیلی است که از آمگن شروع می شود و در تولید 2008 محصول تأیید شده برای هموفیلی نقش داشته است. او بین سانفرانسیسکو و سن دیگو فاصله می گذارد. دکتر پیرس با هموفیلی شدید A متولد شد و در سال XNUMX درمان شد.

رابرت پیترز ، دکتری

رابرت پیترز ، دکتری
مشاور
بوستون، ماساچوست

رابرت پیترز ، PhD ، یک مدیر ارشد تحقیقاتی با 20 سال تجربه صنعت است که شامل کار بر روی پروتئین های همجوشی فاکتور VIII و Factor IX-Fc لخته شدن نوترکیب از ابتدای تأسیس در تحقیقات از طریق ساخت ، توسعه بالینی و راه اندازی بازار است. اخیراً ، او همچنین از چهار نامزد بالینی حمایت کرد که از حوزه تحقیقاتی وی در زمینه توسعه بالینی پیشرفت کردند ، از جمله BIVV001. دکتر پیترز در طیف وسیعی از روش ها از بیولوژیک و مولکول های کوچک گرفته تا درمان های ژنی in vivo و ex vivo کار کرده است.