نکات برجسته از کنگره ISTH 2021

اثربخشی و ایمنی Valoctocogene Roxaparvovec انتقال ژن ویروسی مرتبط با آدنو برای هموفیلی شدید A: نتایج حاصل از مرحله 3 آزمایش GENEr8-1

اثربخشی و ایمنی Valoctocogene Roxaparvovec انتقال ژن ویروسی مرتبط با آدنو برای هموفیلی شدید A: نتایج حاصل از مرحله 3 آزمایش GENEr8-1

Margareth C. Ozelo ، MD ، PhD

تماشا کردن
گزارش مورد ایمنی کبد از مرحله 3 آزمایش ژن درمانی HOPE-B در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B

گزارش مورد ایمنی کبد از مرحله 3 آزمایش ژن درمانی HOPE-B در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

تماشا کردن
52 هفته اثربخشی و ایمنی اتاناکوژن دزاپارووک در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B شدید یا شدید: داده های مرحله 3 آزمایش ژن درمانی HOPE-B

52 هفته اثربخشی و ایمنی اتاناکوژن دزاپارووک در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B شدید یا شدید: داده های مرحله 3 آزمایش ژن درمانی HOPE-B

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

تماشا کردن
بررسی نتایج اولیه پس از ژن درمانی ویروسی مرتبط با آدنو در مدل هموفیلی سگ

بررسی نتایج اولیه پس از ژن درمانی ویروسی مرتبط با آدنو در مدل هموفیلی سگ

دیوید لیلیکرپ ، دکتر ، FRCPC

تماشا کردن
نتایج بالینی در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B با و بدون آنتی بادی های خنثی کننده قبلی از AAV5: داده های 6 ماهه از مرحله 3 آزمایش ژن درمانی اتاناکوژن دزاپارووک HOPE-B

نتایج بالینی در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B با و بدون آنتی بادی های خنثی کننده قبلی از AAV5: داده های 6 ماهه از مرحله 3 آزمایش ژن درمانی اتاناکوژن دزاپارووک HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach، MD، PhD

تماشا کردن
تکامل ژن درمانی ناقل AAV در بیماری هموفیلی ادامه دارد. آیا ویژگی های منحصر به فرد BAY 2599023 نیازهای برجسته را برطرف می کند؟

تکامل ژن درمانی ناقل AAV در بیماری هموفیلی ادامه دارد. آیا ویژگی های منحصر به فرد BAY 2599023 نیازهای برجسته را برطرف می کند؟

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

تماشا کردن

نکات برجسته از کنگره مجازی EAHAD 2021

اثربخشی و ایمنی Etranacogene Dezaparvovec در بزرگسالان با هموفیلی B شدید یا متوسط ​​شدید: اولین داده ها از فاز 3 آزمایش ژن درمانی Hope-B

اثربخشی و ایمنی Etranacogene Dezaparvovec در بزرگسالان با هموفیلی B شدید یا متوسط ​​شدید: اولین داده ها از فاز 3 آزمایش ژن درمانی Hope-B

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

تماشا کردن
خصوصیات ماندگاری ناقل ویروس مرتبط با آدنو پس از پیگیری طولانی مدت در مدل سگ هموفیلی

خصوصیات ماندگاری ناقل ویروس مرتبط با آدنو پس از پیگیری طولانی مدت در مدل سگ هموفیلی

پل باتی ، MBBS ، دکترا

تماشا کردن
Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX) ، یک بردار پیشرفته برای انتقال ژن در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید: داده های دو ساله از آزمایش فاز 2b

Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX) ، یک بردار پیشرفته برای انتقال ژن در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید: داده های دو ساله از آزمایش فاز 2b

آنت فون دریگالسکی ، دکتر ، داروسازی

تماشا کردن
AMT-060 ژن درمانی در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید B بیان ثابت FIX و کاهش ماندگار در خونریزی و مصرف فاکتور IX را تا 5 سال تأیید می کند

AMT-060 ژن درمانی در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید B بیان ثابت FIX و کاهش ماندگار در خونریزی و مصرف فاکتور IX را تا 5 سال تأیید می کند

Frank WG Leebeek، MD، PhD

تماشا کردن
پیگیری یک ویروس مرتبط با ویروس مرتبط با آدنو (AAV) ژن (FLT180a) دستیابی به سطوح فعالیت FIX طبیعی در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B (HB) (مطالعه B-AMAZE)

پیگیری یک ویروس مرتبط با ویروس مرتبط با آدنو (AAV) ژن (FLT180a) دستیابی به سطوح فعالیت FIX طبیعی در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B (HB) (مطالعه B-AMAZE)

پراتیما چودری ، MRCP ، FRCPath

تماشا کردن

جلسات کنفرانس ASH

اولین مطالعه ژن درمانی در انسان برای فناوری AAVhu37 Capsid vector در بیماری هموفیلی شدید A - BAY 2599023 دارای شایستگی گسترده بیمار و بیان طولانی مدت پایدار و پایدار FVIII است

اولین مطالعه ژن درمانی در انسان برای فناوری AAVhu37 Capsid vector در بیماری هموفیلی شدید A - BAY 2599023 دارای شایستگی گسترده بیمار و بیان طولانی مدت پایدار و پایدار FVIII است

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

تماشا کردن
ثبت جهانی ژن درمانی فدراسیون جهانی هموفیلی

ثبت جهانی ژن درمانی فدراسیون جهانی هموفیلی

باربارا A. کنکل ، دکتر

تماشا کردن
AMT-060 ژن درمانی در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید B بیان ثابت FIX و کاهش ماندگار در خونریزی و مصرف فاکتور IX را تا 5 سال تأیید می کند

AMT-060 ژن درمانی در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید B بیان ثابت FIX و کاهش ماندگار در خونریزی و مصرف فاکتور IX را تا 5 سال تأیید می کند

Wolfgang A. Miesbach، MD، PhD

تماشا کردن
اولین داده ها از آزمایش ژن درمانی فاز 3 HOPE-B: اثربخشی و ایمنی Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX ؛ AMT-061) در بزرگسالان با هموفیلی B شدید یا متوسط ​​، بدون در نظر گرفتن خنثی سازی ضد کپسید موجود

اولین داده ها از آزمایش ژن درمانی فاز 3 HOPE-B: اثربخشی و ایمنی Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX ؛ AMT-061) در بزرگسالان با هموفیلی B شدید یا متوسط ​​، بدون در نظر گرفتن خنثی سازی ضد کپسید موجود

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

تماشا کردن
Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX) ، یک بردار پیشرفته برای انتقال ژن در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید: داده های دو ساله از آزمایش فاز 2b

Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX) ، یک بردار پیشرفته برای انتقال ژن در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید: داده های دو ساله از آزمایش فاز 2b

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

تماشا کردن
پیگیری به روز شده از مطالعه آلتا ، یک مطالعه 1/2 فاز ژیروتوکوژین Fitelparvovec (SB-525) ژن درمانی در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی شدید

پیگیری به روز شده از مطالعه آلتا ، یک مطالعه 1/2 فاز ژیروتوکوژین Fitelparvovec (SB-525) ژن درمانی در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی شدید

باربارا A. کنکل ، دکتر

تماشا کردن

گزارش های کنفرانس ISTH

فاز I / II آزمایشی SPK-8011: بیان ثابت FVIII پایدار و بادوام برای> 2 سال با بهبود قابل توجه ABR در گروههای دوز اولیه به دنبال انتقال ژن AV-FVIII برای هموفیلی A

فاز I / II آزمایشی SPK-8011: بیان ثابت FVIII پایدار و بادوام برای> 2 سال با بهبود قابل توجه ABR در گروههای دوز اولیه به دنبال انتقال ژن AV-FVIII برای هموفیلی A

Lindsey A. George ، دکتر

تماشا کردن
بررسی پیگیری چهار ساله اول در انسان در مورد اثر بخشی و ایمنی درمانی با دوام: AAV ژن درمانی با Valoctocogenne Roxaparvovec برای خونریزی شدید A

نتایج طولانی مدت ژنوم وکتور و ایمنی زایی انتقال ژن AAV FVIII در مدل سگ هموفیلی A

پل باتی ، MBBS ، دکترا

تماشا کردن
سطح جدیدی از فعالیتهای FIX در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B (HB) با سطح ویروس مرتبط با آدنو (AAV) به دست می آید (مطالعه B-AMAZE)

سطح جدیدی از فعالیتهای FIX در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B (HB) با سطح ویروس مرتبط با آدنو (AAV) به دست می آید (مطالعه B-AMAZE)

پراتیما چودری ، MRCP ، FRCPath

تماشا کردن
فرکانس ، مکان و ماهیت درج بردار AAV پس از پیگیری طولانی مدت زایمان انتقال FVIII در یک مدل سگ هموفیلی A

فرکانس ، مکان و ماهیت درج بردار AAV پس از پیگیری طولانی مدت زایمان انتقال FVIII در یک مدل سگ هموفیلی A

پل باتی ، MBBS ، دکترا

تماشا کردن

گزارش های کنفرانس WFH

پیشرفت های اخیر در توسعه AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) برای افراد مبتلا به هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید

پیشرفت های اخیر در توسعه AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) برای افراد مبتلا به هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

تماشا کردن
بررسی پیگیری چهار ساله اول در انسان در مورد اثر بخشی و ایمنی درمانی با دوام: AAV ژن درمانی با Valoctocogenne Roxaparvovec برای خونریزی شدید A

بررسی پیگیری چهار ساله اول در انسان در مورد اثر بخشی و ایمنی درمانی با دوام: AAV ژن درمانی با Valoctocogenne Roxaparvovec برای خونریزی شدید A

جان پاسی ، MB ChB ، PhD ، FRCP ، FRCPath ، FRCPCH

تماشا کردن

جلسات کنفرانس ASGCT

اولین مطالعه انسانی در مورد ژن درمانی در فن آوری بردار کپسید AAVhu37 در خونریزی شدید A: نتایج ایمنی و FVIII

اولین مطالعه انسانی در مورد ژن درمانی در فن آوری بردار کپسید AAVhu37 در خونریزی شدید A: نتایج ایمنی و FVIII

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

تماشا کردن
استفاده از دیافراگم برای از بین بردن آنتی بادی های خنثی کننده AAV در بیماران قبلی که از ژن درمانی خارج شده اند

استفاده از دیافراگم برای از بین بردن آنتی بادی های خنثی کننده AAV در بیماران قبلی که از ژن درمانی خارج شده اند
 

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

تماشا کردن
توسعه وکتور نامزد بالینی AAV3 برای ژن درمانی هموفیلی B

توسعه وکتور نامزد بالینی AAV3 برای ژن درمانی هموفیلی B
 

Alok Srivastava ، FRACP ، FRCPA ، FRCP

تماشا کردن
تجزیه و تحلیل یکپارچه سازی AAV پس از پیگیری طولانی مدت در هموفیلی A سگ پیامدهای ژنتیکی تصحیح ژن با AAV را نشان می دهد

تجزیه و تحلیل یکپارچه سازی AAV پس از پیگیری طولانی مدت در هموفیلی A سگ پیامدهای ژنتیکی تصحیح ژن با AAV را نشان می دهد

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

تماشا کردن

پوشش همایش از اورلاندو

جلد کنفرانس از اورلاندو ، مصاحبه های تخصصی در مورد آخرین پیشرفت های ژن درمانی.

اعتبار CME بدست آورید

پوشش کنفرانس - زنده از اورلاندو 2019

به روزرسانی های اخیر در مورد آزمایش های کلینیکی ژن درمانی در هموفیلی B
داده های ایمنی و اثربخشی طولانی مدت از آزمایشات ژن درمانی در هموفیلی خوش بینی را ارائه می دهد
بیان طولانی مدت AAV واسطه انتقال ژن FVIII و وقایع ادغام بردار در هموفیلی
رویکردهای جدید به ژن درمانی هموفیلی در رشد بالینی
وجود آنتی بادی های ضد ویروس AAV و پیامدهای آن برای ژن درمانی هموفیلی
آینده درمانی ژن هموفیلی
آماده سازی برای تأیید ژن درمانی برای هموفیلی