پیشرفت در ژن درمانی برای بیماری هموفیلی

ملاحظات کلیدی:
پیشرفت در ژن درمانی برای بیماری هموفیلی

ضبط شده بصورت سمپوزیوم ماهواره جمعه قبل از شصت و دومین نشست سالانه و نمایشگاه ASH

بردارهای ویروسی وابسته Adeno (AAV)

لیندزی جورج ، دکتر

کاست بیان AAV

لیندزی جورج ، دکتر

انتقال ژن AAV برای بیماری هموفیلی

لیندزی جورج ، دکتر

ایمنی کوتاه مدت

لیندزی جورج ، دکتر

ماندگاری بیان

لیندزی جورج ، دکتر

بهینه سازی ترانس

باربارا A. کنکل ، دکتر

FIX Padova Variant

باربارا A. کنکل ، دکتر

SPK-9001

باربارا A. کنکل ، دکتر

آزمایشات فعلی ژن درمانی AAV هموفیلی B

باربارا A. کنکل ، دکتر

AAV5-FVIII

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

BMN 270- داده های 4 ساله

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

آزمایشات در حال انجام هموفیلی A ژن درمانی

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

آزمایش Giroctocogene Fitelparvovec فاز 1/2

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

آزمایش SPK8011 AAV-FVIII فاز 1/2

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

آزمایش BAY 2599023 فاز 1/2

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

مسیر AAV به سمت بیان FVIII

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

نمونه برداری زنده از AAV-FVIII

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

مطالعات سگ انتقال ژن با واسطه AAV

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

بحث پانل: ارائه گزینه ژن درمانی به بیمار

گلن اف. پیرس ، دکترای دکترای باربارا آ. کنکل ، دکتر ، لیندزی جورج ، دکتر ، آلفونسو یوریو ، دکتر

ژن درمانی نوید بسیاری را برای افراد با طیف گسترده ای از بیماری ها ، از جمله انواع سرطان ها ، ایدز ، دیابت ، بیماری های قلبی و هموفیلی می دهد. این رویکرد نوآورانه برای درمان ، ژنهای داخل سلولهای بدن را برای جلوگیری از بیماری تغییر می دهد. 

ژن درمانی تلاش می کند تا ژنهای جهش یافته را جایگزین یا ثابت کند و سلولهای بیمار را برای سیستم ایمنی بدن بیشتر آشکار کند. هموفیلی A و B به عنوان بخشی از یک الگوی مغلوب مرتبط با X به ارث می رسد. ژنتیک هموفیلی شامل ژن هایی است که در کروموزوم X وجود دارد و فقط یک ژن معیوب طول می کشد تا منجر به این اختلال خونریزی شود. 

درمان های سلول و ژن هنوز در دست مطالعه است ، اما نتایج امیدوار کننده است. آزمایشات بالینی موفقیت نشان داده و سازمان غذا و دارو (FDA) یک نوع سلول درمانی را تأیید کرده است. در ما ملاحظات کلیدی: پیشرفت در ژن درمانی برای بیماری هموفیلی به رهبری گلن اف پیرس ، ما در مورد مروری بر بیماری ، وضعیت فعلی ژن درمانی و موارد دیگر بحث می کنیم.
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری