پیشرفت در ژن درمانی برای بیماری هموفیلی

ملاحظات کلیدی:
پیشرفت در ژن درمانی برای بیماری هموفیلی

ضبط شده بصورت سمپوزیوم ماهواره جمعه قبل از شصت و دومین نشست سالانه و نمایشگاه ASH

بردارهای ویروسی وابسته Adeno (AAV)

لیندزی جورج ، دکتر

کاست بیان AAV

لیندزی جورج ، دکتر

انتقال ژن AAV برای بیماری هموفیلی

لیندزی جورج ، دکتر

ایمنی کوتاه مدت

لیندزی جورج ، دکتر

ماندگاری بیان

لیندزی جورج ، دکتر

بهینه سازی ترانس

باربارا A. کنکل ، دکتر

FIX Padova Variant

باربارا A. کنکل ، دکتر

SPK-9001

باربارا A. کنکل ، دکتر

آزمایشات فعلی ژن درمانی AAV هموفیلی B

باربارا A. کنکل ، دکتر

AAV5-FVIII

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

BMN 270- داده های 4 ساله

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

آزمایشات در حال انجام هموفیلی A ژن درمانی

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

آزمایش Giroctocogene Fitelparvovec فاز 1/2

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

آزمایش SPK8011 AAV-FVIII فاز 1/2

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

آزمایش BAY 2599023 فاز 1/2

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

مسیر AAV به سمت بیان FVIII

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

نمونه برداری زنده از AAV-FVIII

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

مطالعات سگ انتقال ژن با واسطه AAV

گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

بحث پانل: ارائه گزینه ژن درمانی به بیمار

گلن اف. پیرس ، دکترای دکترای باربارا آ. کنکل ، دکتر ، لیندزی جورج ، دکتر ، آلفونسو یوریو ، دکتر

ژن درمانی نوید بسیاری را برای افراد با طیف گسترده ای از بیماری ها ، از جمله انواع سرطان ها ، ایدز ، دیابت ، بیماری های قلبی و هموفیلی می دهد. این رویکرد نوآورانه برای درمان ، ژنهای داخل سلولهای بدن را برای جلوگیری از بیماری تغییر می دهد. 

ژن درمانی تلاش می کند تا ژنهای جهش یافته را جایگزین یا ثابت کند و سلولهای بیمار را برای سیستم ایمنی بدن بیشتر آشکار کند. هموفیلی A و B به عنوان بخشی از یک الگوی مغلوب مرتبط با X به ارث می رسد. ژنتیک هموفیلی شامل ژن هایی است که در کروموزوم X وجود دارد و فقط یک ژن معیوب طول می کشد تا منجر به این اختلال خونریزی شود. 

درمان های سلول و ژن هنوز در دست مطالعه است ، اما نتایج امیدوار کننده است. آزمایشات بالینی موفقیت نشان داده و سازمان غذا و دارو (FDA) یک نوع سلول درمانی را تأیید کرده است. در ما ملاحظات کلیدی: پیشرفت در ژن درمانی برای بیماری هموفیلی به رهبری گلن اف پیرس ، ما در مورد مروری بر بیماری ، وضعیت فعلی ژن درمانی و موارد دیگر بحث می کنیم.