انتخاب دوز و طراحی مطالعه برای B-LIEVE، یک کارآزمایی بالینی تایید دوز فاز 1/2 ژن درمانی FLT180A برای بیماران مبتلا به هموفیلی B
نکات برجسته از چهاردهمین کنگره سالیانه EAHAD

انتخاب دوز و طراحی مطالعه برای B-LIEVE، یک کارآزمایی بالینی تایید دوز فاز 1/2 ژن درمانی FLT180A برای بیماران مبتلا به هموفیلی B

جی. یانگ1پی.چودری 2,3، اس.بارتون4، در امتداد4

1بیمارستان کودکان لس آنجلس، دانشگاه کالیفرنیای جنوبی دانشکده پزشکی کک، لس آنجلس، کالیفرنیا، ایالات متحده؛2 مرکز هموفیلی و ترومبوز کاترین دورماندی، بیمارستان رویال فری.3 دانشگاه کالج لندن، بریتانیا؛4 فرلین ، استیوناژ ، انگلستان

نقاط داده کلیدی

پاسخ دوز B-AMAZE

مطالعه B-LIEVE یک مطالعه فاز 1/2 از FLT180a تجاری است که برای تأیید دوز هدف برای مطالعه فاز 3 طراحی شده است. دوز شروع B-LIEVE بر اساس نتایج حاصل از کارآزمایی B-AMAZE بود، که نشان داد سطوح FIX در روز 21 پس از انفوزیون بسیار پیش بینی کننده سطوح FIX در روز 182 (هفته 26) بود. یک Eحداکثر مدل دوز-پاسخ نشان داد که دوز 7.7*10 است11 vg/kg باید میانگین سطح FIX 67 درصد طبیعی را در روز 21 ایجاد کند که مطابق با میانگین سطح ثابت ثابت 115 درصد طبیعی در روز 182 است.

طرح دوز برای طراحی مطالعه B-LIEVE

طرح مطالعه تطبیقی ​​برای B-LIEVE شامل دوز شروع FLT180a 7.7 x 10 است.11 vg/kg در 3 شرکت کننده. دوز شروع در گروه‌های بعدی 3 شرکت‌کننده، هر کدام بر اساس سطوح ثابت روز 21 در گروه قبلی، تنظیم می‌شود. حداکثر 9 شرکت‌کننده (3 گروه) با یک دوره پیگیری 52 هفته‌ای ثبت‌نام می‌شوند تا دوز را برای مطالعه فاز 3 تأیید کنند.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری