Persian Persian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
توسعه وکتور نامزد بالینی AAV3 برای ژن درمانی هموفیلی B
نکات برجسته از بیست و سومین نشست سالانه ASGCT

توسعه وکتور نامزد بالینی AAV3 برای ژن درمانی هموفیلی B

هریسون براون1، کریستوفر بی1، رولان دبلیو هرتسوگ2، چن لینگ3، دیوید M. Markusic2، H. ترنت اسپنسر1، آلوک سوریواستوا4، آرون سوریواستوا5

1کودکان ، دانشگاه اموری ، آتلانتا ، GA

2کودکان ، دانشگاه دانشکده پزشکی ایندیانا ، ایندیاناپولیس ، IN

3مهندسی ژنتیک ، دانشگاه فودان ، شانگهای ، چین

4هماتولوژی ، کالج پزشکی مسیحی ، ولور ، هند

5کودکان ، دانشگاه فلوریدا ، گاینزویل ، فلوریدا

نقاط داده کلیدی

مقایسه ساختارهای کاستهای بیان FIX مورد استفاده در اولین کارآزمایی بالینی موفق برای هموفیلی B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO ، قرمز) ، و مورد استفاده در مطالعات فعلی (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO ، آبی). بهینه سازی پروموتر از LP1 به HSh-TTR منجر به افزایش 2-3 برابر در بیان و بهینه سازی کدون به نوع Padua باعث افزایش 3-3-8 برابر در بیان ، منجر به افزایش کلی بیان 40-50 می شود. تا کردن.

نتایج حاصل از بیماران با یا بدون چرخه متوالی DFPP با استفاده از روش مهار انتقال لوسیفراز روشن (BL-TIA). چرخه متوالی نسبت به چرخه های غیر متوالی در کاهش عناوین Nab مؤثرتر بود. تجزیه و تحلیل رگرسیون پیش بینی کرد که 5 چرخه ، عنوان شروع AAVS3 NAb را با 94٪ کاهش می دهد ، که این امر می تواند 60٪ بیماران را درمان کند.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی

ارائه شده توسط دکتر باربارا A. کونکل ، دکتر

تاریخچه درمان هموفیلی: درمان بدون جایگزینی برای ژن درمانی

تاریخچه درمان هموفیلی: درمان بدون جایگزینی برای ژن درمانی

ارائه شده توسط استیون دبلیو پیپ ، دکتر

ژن درمانی برای درمان هموفیلی: مقدمه ای از انتقال ژن بردار ویروسی مرتبط با آدنو

ژن درمانی برای درمان هموفیلی: مقدمه ای از انتقال ژن بردار ویروسی مرتبط با آدنو

ارائه شده توسط جانی Mahlangu ، BSc ، MBBCh ، MMed ، FCPath

آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم

آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم

ارائه شده توسط دیوید لیلیکرپ ، دکتر

ژن درمانی برای درمان هموفیلی: نگرانی های شایع در ژن درمانی

ژن درمانی برای درمان هموفیلی: نگرانی های شایع در ژن درمانی

ارائه شده توسط دکتری تیری واندن دیریش

تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی

تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی

ارائه شده توسط دکتر فلورا پیوندی ، دکترای تخصصی ، دکترا

ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف

ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف

ارائه شده توسط گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

کاربر فوق العاده
کاربر فوق العاده
بازگشت به بالا
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

درباره ما

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری