ژن درمانی در هموفیلی - جلسات توجیهی کنفرانس

پیگیری یک ویروس مرتبط با ویروس مرتبط با آدنو (AAV) ژن (FLT180a) دستیابی به سطوح فعالیت FIX طبیعی در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B (HB) (مطالعه B-AMAZE)

پراتیما چودری ، MRCP ، FRCPath

اولین مطالعه ژن درمانی در انسان برای فناوری AAVhu37 Capsid vector در بیماری هموفیلی شدید A - BAY 2599023 دارای شایستگی گسترده بیمار و بیان طولانی مدت پایدار و پایدار FVIII است

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

خصوصیات ماندگاری ناقل ویروس مرتبط با آدنو پس از پیگیری طولانی مدت در مدل سگ هموفیلیا

پل باتی ، MBBS ، دکترا

Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX) ، یک بردار پیشرفته برای انتقال ژن در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط شدید: داده های دو ساله از آزمایش فاز 2b

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

اثربخشی و ایمنی Etranacogene Dezaparvovec در بزرگسالان با هموفیلی B شدید یا متوسط شدید: اولین داده ها از فاز 3 آزمایش ژن درمانی Hope-B

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

اولین داده ها از آزمایش ژن درمانی فاز 3 HOPE-B: اثربخشی و ایمنی Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX ؛ AMT-061) در بزرگسالان با هموفیلی B شدید یا متوسط ، بدون در نظر گرفتن خنثی سازی ضد کپسید موجود

استیون دبلیو پیپ ، دکتر

Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX) ، یک بردار پیشرفته برای انتقال ژن در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط شدید B

آنت فون دریگالسکی ، دکتر ، داروسازی

AMT-060 ژن درمانی در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط شدید B بیان ثابت FIX و کاهش ماندگار در خونریزی و مصرف فاکتور IX را تا 5 سال تأیید می کند

Wolfgang A. Miesbach، MD

بازگشت به بالا

من موافقم شرایط و ضوابط و سیاست حفظ حریم خصوصی

درباره ما

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری