پیشرفت های اخیر در توسعه AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) برای افراد مبتلا به هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید

پیشرفت های اخیر در توسعه AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) برای افراد مبتلا به هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید
نکات برجسته از نشست مجازی WFH 2020

پیشرفت های اخیر در توسعه AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) برای افراد مبتلا به هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید

استیون دبلیو پیپ ،1 ولفگانگ میسباخ ،2 آنت فون درگالسکی ،3 آدام جیرماس ،4 کارینا میجر ،5 میشل کوپن ،6 پیتر کامپمن ،7 رابرت كلامروت ،8 راجر شوتگنز ،9 Nigel S. Key ،10 سوزان لاتیمور ،11 مایکل رشت ،12 استبان گومز ،13 جیانکارلو کاستامان ،14 آیلین K. ساوایر ،12 رابرت گات ،12 فرانک جی وی لیبی15

1دانشگاه میشیگان ، آن آربور ، ایالات متحده

2بیمارستان دانشگاه فرانکفورت ، فرانکفورت ، آلمان

3دانشگاه کالیفرنیا سن دیگو ، سن دیگو ، ایالات متحده

4دانشگاه کالیفرنیا دیویس ، ساکرامنتو ، ایالات متحده آمریکا

5مرکز پزشکی دانشگاه گرونینگن ، گرونینگن ، هلند

6مرکز پزشکی دانشگاهی ، آمستردام ، هلند

7Rigsh Hospitalet ، کپنهاگ ، دانمارک

8ویوانتس کلینیکوم ، برلین ، آلمان

9مرکز پزشکی دانشگاه ، اوترخت ، هلند

10دانشگاه کارولینای شمالی ، چاپل هیل ، ایالات متحده

11دانشگاه علوم پزشکی و بهداشت اورگان ، پورتلند ، ایالات متحده

12بیوفارما uniQure BV ، لکسینگتون ، MA ، ایالات متحده

13بیمارستان کودکان ققنوس ، ققنوس ایالات متحده

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورانس ، ایتالیا

15مرکز پزشکی دانشگاه اراسموس ، روتردام ، هلند

نقاط داده کلیدی

این نمودار به طور خلاصه طراحی آزمایش هایی را برای آزمایش هر دو AMT-060 و AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) ارائه می دهد. هر دو مطالعه شامل مردان مبتلا به هموفیلی B و FIX ≤ 2٪ بودند. شدت بالینی بر اساس پیشگیری FIX یا 4 پوند خونریزی در سال یا آرتروپاتی هموفیلی بود. اگرچه حضور NAAV AAV5 یک معیار محرومیت از آزمایش های AMT-060 بود ، به نظر می رسید که 3 شرکت کننده در همگروهی با دوز کم ، دارای تیترهای قابل ردیابی قبل از شروع دوز ، بدون تأثیر در ایمنی و یا اثربخشی بودند. در نتیجه ، حضور AAV5 NAbs معیار محرومیت از محاکمات AMT-061 نبود. AMT-060 در دو دوز آزمایش شد و AMT-2 در بالاتر از 061 دوز آزمایش شد.

بیماران در گروههای با دوز پایین و دوز بالا افزایش وابسته به دوز در بیان FIX را تا 4 سال نشان دادند ، با میانگین 5٪ برای گروه دوز کم و 7.5/9٪ برای گروه دوز بالا. بیماران همچنین کاهش مداوم در استفاده از FIX را نشان دادند. از 8 شرکت کننده در استفاده از پیشگیری FIX در زمان ورود به مطالعه ، XNUMX نفر در آخرین پیگیری بدون پیشگیری FIX بودند.

بیماران تحت درمان با یک تزریق منفرد AMT-061 افزایش مداوم در فعالیت FIX را تا 52 هفته نشان داده اند. میانگین فعالیت FIX برای 3 شرکت کننده پس از 1 سال پیگیری در محدوده عملکردی 41٪ بود. هر سه شرکت کننده همچنین کاهش مصرف FIX را تجربه کرده اند و استفاده روتین از پیشگیری را قطع کرده اند.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف