Persian Persian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

گزارش های کنفرانس

اولین مطالعه ژن درمانی در انسان برای فناوری AAVhu37 Capsid vector در بیماری هموفیلی شدید A - BAY 2599023 دارای شایستگی گسترده بیمار و بیان طولانی مدت پایدار و پایدار FVIII است
نکات برجسته از شصت و دومین نشست سالانه ASH و نمایشگاه

اولین مطالعه ژن درمانی در انسان برای فناوری AAVhu37 Capsid vector در بیماری هموفیلی شدید A - BAY 2599023 دارای شایستگی گسترده بیمار و بیان طولانی مدت پایدار و پایدار FVIII است

استیون دبلیو پیپ ، دکتر1، Francesca Ferrante ، MD2، موریل رییس3، سارا ویگمن4، کلودیا لنگ5، مانوئلا براون5، و لیزا A. مایکلز6

1گروه های اطفال و آسیب شناسی ، دانشگاه میشیگان ، آن آربر ، میشیگان

2بایر ، بازل ، سوئیس

3بایر ، سائوپائولو ، برزیل

4بایر ، ووپرتال ، آلمان

5بایر ، برلین ، آلمان

6بایر ، ویپانی ، نیویورک

نقاط داده کلیدی

تصویر

در یک مرحله در حال انجام 1/2 ، یک برچسب باز ، مطالعه دوز یابی ، بیماران واجد شرایط به ترتیب در سه گروه دوز (0.5 ، 1 و 2 1013 2599023 گرم در کیلوگرم) ثبت نام شده اند تا یک تزریق داخل وریدی BAY 5 دریافت کنند ، با حداقل دو بیمار در هر دوز بیماران برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی در کل XNUMX سال تحت پیگیری قرار می گیرند.

تصویر

این شکل به طور خلاصه پاسخ FVIII (با استفاده از روش کروموژنیک) را برای بیمارانی که یک انفوزیون BAY 2599023 دریافت می کنند تا زمان قطع اطلاعات در تاریخ 26 اکتبر 2020 ، بیان می کند. –6 هفته پیگیری.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی

ارائه شده توسط دکتر باربارا A. کونکل ، دکتر

تاریخچه درمان هموفیلی: درمان بدون جایگزینی برای ژن درمانی

تاریخچه درمان هموفیلی: درمان بدون جایگزینی برای ژن درمانی

ارائه شده توسط استیون دبلیو پیپ ، دکتر

ژن درمانی برای درمان هموفیلی: مقدمه ای از انتقال ژن بردار ویروسی مرتبط با آدنو

ژن درمانی برای درمان هموفیلی: مقدمه ای از انتقال ژن بردار ویروسی مرتبط با آدنو

ارائه شده توسط جانی Mahlangu ، BSc ، MBBCh ، MMed ، FCPath

آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم

آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم

ارائه شده توسط دیوید لیلیکرپ ، دکتر

ژن درمانی برای درمان هموفیلی: نگرانی های شایع در ژن درمانی

ژن درمانی برای درمان هموفیلی: نگرانی های شایع در ژن درمانی

ارائه شده توسط دکتری تیری واندن دیریش

تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی

تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی

ارائه شده توسط دکتر فلورا پیوندی ، دکترای تخصصی ، دکترا

ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف

ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف

ارائه شده توسط گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا

کاربر فوق العاده
کاربر فوق العاده
بازگشت به بالا
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

درباره ما

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری