Persian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
نکات برجسته از شصت و دومین نشست سالانه ASH و نمایشگاه
اولین مطالعه ژن درمانی در انسان برای فناوری AAVhu37 Capsid vector در بیماری هموفیلی شدید A - BAY 2599023 دارای شایستگی گسترده بیمار و بیان طولانی مدت پایدار و پایدار FVIII است
استیون دبلیو پیپ ، دکتر1، Francesca Ferrante ، MD2، موریل رییس3، سارا ویگمن4، کلودیا لنگ5، مانوئلا براون5، و لیزا A. مایکلز6
1گروه های اطفال و آسیب شناسی ، دانشگاه میشیگان ، آن آربر ، میشیگان
2بایر ، بازل ، سوئیس
3بایر ، سائوپائولو ، برزیل
4بایر ، ووپرتال ، آلمان
5بایر ، برلین ، آلمان
6بایر ، ویپانی ، نیویورک
نقاط داده کلیدی
در یک مرحله در حال انجام 1/2 ، یک برچسب باز ، مطالعه دوز یابی ، بیماران واجد شرایط به ترتیب در سه گروه دوز (0.5 ، 1 و 2 1013 2599023 گرم در کیلوگرم) ثبت نام شده اند تا یک تزریق داخل وریدی BAY 5 دریافت کنند ، با حداقل دو بیمار در هر دوز بیماران برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی در کل XNUMX سال تحت پیگیری قرار می گیرند.
این شکل به طور خلاصه پاسخ FVIII (با استفاده از روش کروموژنیک) را برای بیمارانی که یک انفوزیون BAY 2599023 دریافت می کنند تا زمان قطع اطلاعات در تاریخ 26 اکتبر 2020 ، بیان می کند. –6 هفته پیگیری.
محتوای مرتبط
وبینارهای تعاملی
ارائه شده توسط دکتر باربارا A. کونکل ، دکتر
ارائه شده توسط استیون دبلیو پیپ ، دکتر
ارائه شده توسط جانی Mahlangu ، BSc ، MBBCh ، MMed ، FCPath
ارائه شده توسط دیوید لیلیکرپ ، دکتر
ارائه شده توسط دکتری تیری واندن دیریش
ارائه شده توسط دکتر فلورا پیوندی ، دکترای تخصصی ، دکترا
ارائه شده توسط گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا
