Persian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
نکات برجسته از نشست مجازی WFH 2020
بررسی پیگیری چهار ساله اول در انسان در مورد اثر بخشی و ایمنی درمانی با دوام: AAV ژن درمانی با Valoctocogenne Roxaparvovec برای خونریزی شدید A
K. John Pas، MB، ChB، PhD، FRCP، FRCPath، FRCPCH1؛ Savita Rangarajan، MBBS، FRCP، FRCPath2؛ نینا میچل ، MB ، BChir3؛ ویل لستر ، MB ، ChB ، PhD ، FRCP ، FRCPath4؛ Emily Symington، BSc، MBBS، MRCP، FRCPath5؛ بلا مادان ، MD ، FRCP ، FRCPath6؛ مایکل لافان ، DM ، FRCP ، FRCPath7؛ دکتر کریس ب. راسل3؛ کارشناسی ارشد مینگجین لی3؛ بنیامین کیم ، دکتر ، دکتر3؛ گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا8؛ بال ین وون ، دکتر3
1بارتس و دانشکده پزشکی و دندانپزشکی لندن ، لندن ، انگلستان
2بیمارستان دانشگاه ساوتهمپتون ، ساوتهمپتون ، انگلیس
3شرکت داروسازی بیو مارین ، نواتو ، کالیفرنیا ، ایالات متحده
4بنیاد بیمارستانهای دانشگاه بیرمنگام NHS Trust ، بیرمنگام ، انگلستان
5بیمارستانهای دانشگاه کمبریج بنیاد NHS Trust ، کمبریج ، انگلستان
6بنیاد NHS Guy & St. Thomas 'Trust ، لندن ، انگلستان
7مرکز هماتولوژی ، کالج امپریال لندن ، لندن ، انگلستان.
8مشاور ، لا جولا ، کالیفرنیا ، ایالات متحده
K. John Pas، MB، ChB، PhD، FRCP، FRCPath، FRCPCH1؛ Savita Rangarajan، MBBS، FRCP، FRCPath2؛ نینا میچل ، MB ، BChir3؛ ویل لستر ، MB ، ChB ، PhD ، FRCP ، FRCPath4؛ Emily Symington، BSc، MBBS، MRCP، FRCPath5؛ بلا مادان ، MD ، FRCP ، FRCPath6؛ مایکل لافان ، DM ، FRCP ، FRCPath7؛ دکتر کریس ب. راسل3؛ کارشناسی ارشد مینگجین لی3؛ بنیامین کیم ، دکتر ، دکتر3؛ گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا8؛ بال ین وون ، دکتر3
1بارتس و دانشکده پزشکی و دندانپزشکی لندن ، لندن ، انگلستان
2بیمارستان دانشگاه ساوتهمپتون ، ساوتهمپتون ، انگلیس
3شرکت داروسازی بیو مارین ، نواتو ، کالیفرنیا ، ایالات متحده
4بنیاد بیمارستانهای دانشگاه بیرمنگام NHS Trust ، بیرمنگام ، انگلستان
5بیمارستانهای دانشگاه کمبریج بنیاد NHS Trust ، کمبریج ، انگلستان
6بنیاد NHS Guy & St. Thomas 'Trust ، لندن ، انگلستان
7مرکز هماتولوژی ، کالج امپریال لندن ، لندن ، انگلستان.
8مشاور ، لا جولا ، کالیفرنیا ، ایالات متحده
نقاط داده کلیدی
این نمودار در سمت چپ خلاصه دوز گروه را برای BMN 270 (valoctocogenne roxaparvovec) خلاصه می کند. 2 بیمار با کمترین دوز (6 10 XNUMX)12 و 2. 1013 VG / کیلوگرم) بیان FVIII کافی نشان نداد. نتایج مطالعه برای 13 بیمار در دو گروه بالاتر با دوز بالاتر بررسی شده است: 2 در 7 6 1013 vg / kg (6E13) و 6 در 4 x 1013 vg / kg (4E13). مشخصات پایه برای هر 15 بیمار در سمت راست نشان داده شده است. قابل ذکر است ، 14 از 15 بیمار در شروع درمان ، پیشگیری کننده بودند ، با میانگین خونریزی سالانه (ABR) 6.5.
بیماران در هر دو گروه دوز کاهش قابل توجهی در ABR را نشان دادند که تا 4 سال پس از تزریق در گروه 6E13 و 3 سال در گروه 4E13 پایدار بوده اند. میانگین ABR تجمعی 95٪ به 0.8 در گروه 6E13 و 93٪ به 0.9 در گروه 4E13 کاهش یافته است. در سال 4 برای 6 نفر از 7 شرکت کننده در گروه 6E13 و در سال 3 برای 5 از 6 شرکت کننده در گروه 4E13 هیچ خونریزی خودبخودی مشاهده نشده است. همه شرکت کنندگان پیشگیری از FVIII باقی می مانند.
بیماران در این دو گروه دوز (2E6 به رنگ سبز ، 13E4 به رنگ زرد) وابسته به دوز در سطح فعالیت FVIII تا 13 هفته در گروه 208E6 و 13 هفته در گروه 156E4 (بر اساس روش کروموژنیک) نشان دادند. میانگین سطح FVIII برای گروههای با دوز بالاتر بالاتر بود (13 نفر) و در هفته های 7 تا 70 در 80٪ -16 درصد به اوج خود رسید و به دنبال آن یک کاهش آهسته مشاهده شد. میانگین سطح FVIII در گروه دوز کمتر (52 نفر) در مدت مشابه 6٪ -20٪ به اوج خود رسید ، همچنین با کاهش کند همراه است.
محتوای مرتبط
وبینارهای تعاملی
ارائه شده توسط دکتر باربارا A. کونکل ، دکتر
ارائه شده توسط استیون دبلیو پیپ ، دکتر
ارائه شده توسط جانی Mahlangu ، BSc ، MBBCh ، MMed ، FCPath
ارائه شده توسط دیوید لیلیکرپ ، دکتر
ارائه شده توسط دکتری تیری واندن دیریش
ارائه شده توسط دکتر فلورا پیوندی ، دکترای تخصصی ، دکترا
ارائه شده توسط گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا
