5 10 15 20 25 30 50 100 معرفی

• تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی

• تاریخچه درمان هموفیلی: درمان بدون جایگزینی برای ژن درمانی

• سطح جدیدی از فعالیتهای FIX در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B (HB) با سطح ویروس مرتبط با آدنو (AAV) به دست می آید (مطالعه B-AMAZE)

• تجزیه و تحلیل یکپارچه سازی AAV پس از پیگیری طولانی مدت در هموفیلی A سگ پیامدهای ژنتیکی تصحیح ژن با AAV را نشان می دهد

• وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی

• انتقال ژن واسطه ویروس Adeno-Associated Virus (AAV): چرا این استراتژی برتر برای ژن درمانی هموفیلی است؟

• AMT-060 ژن درمانی در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید B بیان ثابت FIX و کاهش ماندگار در خونریزی و مصرف فاکتور IX را تا 5 سال تأیید می کند

• AMT-060 ژن درمانی در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید B بیان ثابت FIX و کاهش ماندگار در خونریزی و مصرف فاکتور IX را تا 5 سال تأیید می کند

• خصوصیات ماندگاری ناقل ویروس مرتبط با آدنو پس از پیگیری طولانی مدت در مدل سگ هموفیلیا

• توسعه وکتور نامزد بالینی AAV3 برای ژن درمانی هموفیلی B

• کارگروه ژن درمانی EAHAD

• اثربخشی و ایمنی Etranacogene Dezaparvovec در بزرگسالان با هموفیلی B شدید یا متوسط ​​شدید: اولین داده ها از فاز 3 آزمایش ژن درمانی Hope-B

• Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX) ، یک بردار پیشرفته برای انتقال ژن در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید: داده های دو ساله از آزمایش فاز 2b

• مصاحبه های کارشناس ماه

• اولین داده ها از آزمایش ژن درمانی فاز 3 HOPE-B: اثربخشی و ایمنی Etranacogene Dezaparvovec (نوع AAV5-Padua hFIX ؛ AMT-061) در بزرگسالان با هموفیلی B شدید یا متوسط ​​، بدون در نظر گرفتن خنثی سازی ضد کپسید موجود

• بررسی پیگیری چهار ساله اول در انسان در مورد اثر بخشی و ایمنی درمانی با دوام: AAV ژن درمانی با Valoctocogenne Roxaparvovec برای خونریزی شدید A

• اولین مطالعه ژن درمانی در انسان برای فناوری AAVhu37 Capsid vector در بیماری هموفیلی شدید A - BAY 2599023 دارای شایستگی گسترده بیمار و بیان طولانی مدت پایدار و پایدار FVIII است

• اولین مطالعه انسانی در مورد ژن درمانی در فن آوری بردار کپسید AAVhu37 در خونریزی شدید A: نتایج ایمنی و FVIII

• پیگیری یک ویروس مرتبط با ویروس مرتبط با آدنو (AAV) ژن (FLT180a) دستیابی به سطوح فعالیت FIX طبیعی در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B (HB) (مطالعه B-AMAZE)

• فرکانس ، مکان و ماهیت درج بردار AAV پس از پیگیری طولانی مدت زایمان انتقال FVIII در یک مدل سگ هموفیلی A