نتایج بالینی در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B با و بدون آنتی بادی های خنثی کننده قبلی از AAV5: داده های 6 ماهه از مرحله 3 آزمایش ژن درمانی اتاناکوژن دزاپارووک HOPE-B

نکات برجسته از کنگره ISTH 2021

نتایج بالینی در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B با و بدون آنتی بادی های خنثی کننده قبلی از AAV5: داده های 6 ماهه از مرحله 3 آزمایش ژن درمانی اتاناکوژن دزاپارووک HOPE-B

FW Leebeek¹، W. Miesbach²، M. Recht³، کلید NS⁴، S. Lattimore³، G. Castaman⁵، EK Sawyer^6,7، دی کوپر^6,7، V. Ferriera^6,7، لوله SW⁸، HOPE-B Investigators

¹مرکز پزشکی دانشگاه اراسموس ، روتردام ، هلند

²بیمارستان دانشگاه فرانکفورت ، فرانکفورت ، آلمان

³دانشگاه علوم و بهداشت اورگان ، پورتلند ، ایالات متحده

دانشگاه کارولینای شمالی ، چاپل هیل ، ایالات متحده

⁵مرکز اختلالات و انعقاد خونریزی ، بیمارستان دانشگاه کرگی ، فلورانس ، ایتالیا

⁶uniQure BV ، آمستردام ، هلند

⁷uniQure Inc ، لکسینگتون ، ایالات متحده

⁸دانشگاه میشیگان ، آن آربور ، ایالات متحده

نقاط داده کلیدی

فعالیت FIX در بیماران با و بدون آنتی بادی های خنثی کننده AAV5
رویدادهای جانبی از محاکمه HOPE-B

فعالیت FIX در بیماران با و بدون آنتی بادی های خنثی کننده AAV5

در کارآزمایی HOPE-B ، 23 نفر از 54 شرکت کننده اولیه دارای تیترهای آنتی بادی AAV5 (Nabs) خنثی کننده در ابتدا بودند و ارزیابی نتایج بین همبستگی بین NAbs و فعالیت FIX امکان پذیر بود. محور عمودی فعالیت مشاهده شده 6 ماهه FIX کسانی است که دوز کامل بردار را دریافت کرده اند. بیماران با NAbs غیرقابل تشخیص در 7 در محور افقی (آستانه سنجش) رسم شد. محور افقی عناوین سایر شرکت کنندگان را در محدوده 7 تا 700 نشان می دهد. یک شرکت کننده غیر متناظر وجود داشت که دارای تیتر> 3200 بود ، که شامل نمی شود. همانطور که در نمودار نشان داده شده است ، فعالیت FIX در شرکت کنندگان با و بدون NAbs از قبل موجود به AAV5 تا تیتر 678 مشابه بود.

این جدول از آزمایش HOPE-B عوارض جانبی زیر تزریق ژن را برای بیماران با (23 نفر) و بدون (31 نفر) آنتی بادی خنثی کننده AAV5 قابل تشخیص (NAbs) در ابتدا نشان می دهد. همانطور که با سطوح FIX ، هیچ تفاوت آشکاری در AEs برای بیماران با و بدون AAV5 NAbs وجود نداشت.