Wolfgang A. Miesbach، MD، PhD
نکات برجسته از کنگره ISTH 2021

نتایج بالینی در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B با و بدون آنتی بادی های خنثی کننده قبلی از AAV5: داده های 6 ماهه از مرحله 3 آزمایش ژن درمانی اتاناکوژن دزاپارووک HOPE-B

FW Leebeek1، W. Miesbach2، M. Recht3، کلید NS4، S. Lattimore3، G. Castaman5، EK Sawyer6,7، دی کوپر6,7، V. Ferriera6,7، لوله SW8، HOPE-B Investigators

1مرکز پزشکی دانشگاه اراسموس ، روتردام ، هلند

2بیمارستان دانشگاه فرانکفورت ، فرانکفورت ، آلمان

3دانشگاه علوم و بهداشت اورگان ، پورتلند ، ایالات متحده

دانشگاه کارولینای شمالی ، چاپل هیل ، ایالات متحده

5مرکز اختلالات و انعقاد خونریزی ، بیمارستان دانشگاه کرگی ، فلورانس ، ایتالیا

6uniQure BV ، آمستردام ، هلند

7uniQure Inc ، لکسینگتون ، ایالات متحده

8دانشگاه میشیگان ، آن آربور ، ایالات متحده

نقاط داده کلیدی

فعالیت FIX در بیماران با و بدون آنتی بادی های خنثی کننده AAV5

در کارآزمایی HOPE-B ، 23 نفر از 54 شرکت کننده اولیه دارای تیترهای آنتی بادی AAV5 (Nabs) خنثی کننده در ابتدا بودند و ارزیابی نتایج بین همبستگی بین NAbs و فعالیت FIX امکان پذیر بود. محور عمودی فعالیت مشاهده شده 6 ماهه FIX کسانی است که دوز کامل بردار را دریافت کرده اند. بیماران با NAbs غیرقابل تشخیص در 7 در محور افقی (آستانه سنجش) رسم شد. محور افقی عناوین سایر شرکت کنندگان را در محدوده 7 تا 700 نشان می دهد. یک شرکت کننده غیر متناظر وجود داشت که دارای تیتر> 3200 بود ، که شامل نمی شود. همانطور که در نمودار نشان داده شده است ، فعالیت FIX در شرکت کنندگان با و بدون NAbs از قبل موجود به AAV5 تا تیتر 678 مشابه بود.

رویدادهای جانبی از محاکمه HOPE-B
این جدول از آزمایش HOPE-B عوارض جانبی زیر تزریق ژن را برای بیماران با (23 نفر) و بدون (31 نفر) آنتی بادی خنثی کننده AAV5 قابل تشخیص (NAbs) در ابتدا نشان می دهد. همانطور که با سطوح FIX ، هیچ تفاوت آشکاری در AEs برای بیماران با و بدون AAV5 NAbs وجود نداشت.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک های آموزشی Bayer، BioMarin، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Shire، Spark Therapeutics و uniQure، Inc.

SSL ضروری