نکات برجسته از کنگره ISTH 2021
نتایج بالینی در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B با و بدون آنتی بادی های خنثی کننده قبلی از AAV5: داده های 6 ماهه از مرحله 3 آزمایش ژن درمانی اتاناکوژن دزاپارووک HOPE-B
FW Leebeek1، W. Miesbach2، M. Recht3، کلید NS4، S. Lattimore3، G. Castaman5، EK Sawyer6,7، دی کوپر6,7، V. Ferriera6,7، لوله SW8، HOPE-B Investigators
1مرکز پزشکی دانشگاه اراسموس ، روتردام ، هلند
2بیمارستان دانشگاه فرانکفورت ، فرانکفورت ، آلمان
3دانشگاه علوم و بهداشت اورگان ، پورتلند ، ایالات متحده
دانشگاه کارولینای شمالی ، چاپل هیل ، ایالات متحده
5مرکز اختلالات و انعقاد خونریزی ، بیمارستان دانشگاه کرگی ، فلورانس ، ایتالیا
6uniQure BV ، آمستردام ، هلند
7uniQure Inc ، لکسینگتون ، ایالات متحده
8دانشگاه میشیگان ، آن آربور ، ایالات متحده
محتوای مرتبط
وبینارهای تعاملی
نتایج بلند مدت: دوام و ایمنی
ارائه شده توسط پروفسور Margareth C. Ozelo ، MD ، PhD ...
موانع و فرصت ها
ارائه شده توسط Frank WG Leebeek ، MD ، PhD ...
پشتیبانی از بیمار ، مشاوره و نظارت بر بیمار
ارائه شده توسط Lindsey A. George ، MD ...
ژن درمانی برای FVIII
ارائه شده توسط K. John Pasi، MB ChB، PhD، FRCP، FRCPath، FRCPC ...
به روز رسانی در مورد کارآزمایی بالینی
ارائه شده توسط Guy Young ، MD ...
وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
ارائه شده توسط Barbara A. Konkle ، MD ...
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: مقدمه ای از انتقال ژن بردار ویروسی مرتبط با آدنو
ارائه شده توسط Johnny Mahlangu ، BSc ، MBBCh ، MMed ، FCPath ...
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: نگرانی های شایع در ژن درمانی
ارائه شده توسط Thierry VandenDriessche ، PhD ...
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف
ارائه شده توسط Glenn F. Pierce ، MD ، PhD ...
تاریخچه درمان هموفیلی: درمان بدون جایگزینی برای ژن درمانی
ارائه شده توسط Steven W. Pipe ، MD ...
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
ارائه شده توسط دیوید لیلیکراپ ، دکتر ...
تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی
ارائه شده توسط فلورا پیوندی ، MD ، PhD ...
پــادکـست