شکستن تحمل تراریخته از طریق سرکوب سیستم ایمنی

شکستن تحمل تراریخته از طریق سرکوب سیستم ایمنی
نکات برجسته از شانزدهمین کارگاه آموزشی NHF در مورد فناوری های جدید و انتقال ژن برای هموفیلی

شکستن تحمل تراریخته از طریق سرکوب سیستم ایمنی

والدر آر. آرودا، MD، PhD
دانشیار متخصص اطفال
دانشکده پزشکی پرلمن، دانشگاه پنسیلوانیا
مرکز درمان های سلولی و مولکولی (CCMT)
بیمارستان کودکان فیلادلفیا

نقاط داده کلیدی

زمان تجویز ATG و پاسخ ایمنی به ژن

مطالعات بر روی پستانداران غیرانسانی (NHP) که با مایکوفنولات موفتیل (MMF) از 1 هفته قبل از تجویز ناقل شروع شده و راپامایسین از روز تجویز ناقل از قبل تیمار شده بودند، نشان دادند که تجویز سرکوب سیستم ایمنی سلول T (با گلوبولین ضد تیموسیت خرگوش، rATG) همزمان با وکتور AAV منجر به ایجاد آنتی بادی های FIX و افزایش نسبت Th17/Treg (پانل سمت چپ) شد در حالی که تجویز ATG 5 هفته پس از وکتور AAV منجر به عدم وجود آنتی بادی FIX و نسبت Th17/Treg پایین تر (پانل سمت راست) شد.

خلاصه: لنفوسیت کاهش هدف خاص و/یا زمان بندی

برای خلاصه کردن این سری از مطالعات، سرکوب سیستم ایمنی با حداقل کاهش در سلول‌های Treg برای اطمینان از تحمل ایمنی واسطه‌ای کبد به بیان ژن FIX بهینه است. در NHP ها، پیش درمانی با MMF و راپامایسین و به دنبال آن تجویز تاخیری rATG قادر به ایجاد تحمل ایمنی پایدار بود در حالی که rATG یا داکلیزوماب تجویز شده در زمان تزریق ناقل چنین نبود.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری