AMT-060 ژن درمانی در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید B بیان ثابت FIX و کاهش ماندگار در خونریزی و مصرف فاکتور IX را تا 5 سال تأیید می کند
نکات برجسته از چهاردهمین کنگره سالیانه EAHAD

AMT-060 ژن درمانی در بزرگسالان با هموفیلی شدید یا متوسط ​​شدید B بیان ثابت FIX و کاهش ماندگار در خونریزی و مصرف فاکتور IX را تا 5 سال تأیید می کند

Frank WG Leebeek، MD، PhD1، کارینا میجر ، دکتر ، دکتری2، میشیل کوپنس ، دکتر ، دکتری3، پیتر کامپمن ، دکتر4، رابرت کلامروت ، دکتر5، راجر شوتگنس ، دکتر ، دکتری ، کارشناسی ارشد6، جیانکارلو کاستامان ، دکتر7، ارهارد سیفرید ، دکتر ، دکتری8، یواخیم شوابل ، دکتر9، هالوارد بنیگ ، MD1,10، آیلین کی.سوایر ، دکترا11، و ولفگانگ میسبباخ ، دکتر ، دکتری12

1مرکز پزشکی دانشگاه اراسموس ، روتردام ، هلند

2مرکز پزشکی دانشگاه گرونینگن ، گرونینگن ، هلند

3مرکز پزشکی دانشگاه آمستردام ، آمستردام ، هلند

4Rigsh Hospitalet ، کپنهاگ ، دانمارک

5ویوانتس کلینیکوم ، برلین ، آلمان

6Van Creveldkliniek ، مرکز پزشکی دانشگاه اوترخت ، دانشگاه اوترخت ، اوترخت ، هلند

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi ، فلورانس ، ایتالیا

8انستیتو فرانکفورت ، سرویس خون صلیب سرخ آلمان بادن وورتمبرگ-هسن ، فرانکفورت ، آلمان

9انستیتو فرانکفورت ، سرویس خون صلیب سرخ آلمان بادن وورتمبرگ-هسن ، فرانکفورت ، آلمان

10دانشگاه واشنگتن ، سیاتل ، WA

11uniQure Inc. ، Lexington، MA

12بیمارستان دانشگاه فرانکفورت ، فرانکفورت ، آلمان

نقاط داده کلیدی

فعالیت FIX در بیش از 4.5/5–2 سال در XNUMX گروه همزمانی پایدار است
AMT-060 در دوزهای 5 10 XNUMX تجویز شد12 gc / kg (گروه 1 ، N = 5) و 2x1013 gc / kg (گروه 2 ، 5 = n). در طی 5 سال (گروه 1) و 4.5 سال (گروه 2) پیگیری ، میانگین فعالیت FIX درون زا 5.2٪ (95٪ CI 2.0-8.4) در گروه 1 و 7.4٪ (95٪ CI 4.2-10.6) در گروه بود 2. فعالیت FIX در طول دوره پیگیری برای هر دو گروه وابسته به دوز و پایدار بود. مقادیر داخل پرانتز نشان دهنده فعالیت FIX در طول زمان است. حداقل مقادیر حداقل 10 روز پس از آخرین تجویز کنسانتره FIX گنجانده شده است.
کاهش پایدار در خونریزی و استفاده تخمینی از FIX

* اگر فعالیت FIX در 12 ≥ حفظ شود ، پروفیلاکسی کاهش یافته و 2 هفته قطع می شود. * داده های گروه 2 برای سال 5 نشان دهنده 6 ماه است. فیکس ، فاکتور IX

در هر دو گروه دوز ، میانگین جایگزینی ABR و FIX در طول سال اول پس از تزریق به شدت کاهش یافت و برای سالهای بعدی کم باقی ماند. در گروه 1 ، استفاده از FIX در 84 سال نسبت به سطح قبل 55٪ و ABR 5٪ کاهش یافت. برای گروه 2 ، استفاده از FIX و ABR در 100 سال پس از تزریق ، هر دو با 4.5 ~ کاهش یافت.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی

وبینارهای تعاملی

وکتور ژن درمانی با آدنو همراه با ویروس (AAV): کاربرد در هموفیلی
آشنایی با ژن درمانی: اصطلاحات و مفاهیم
تاریخچه درمان هموفیلی: جایگزینی فاکتور در ژن درمانی
ژن درمانی برای درمان هموفیلی: سایر استراتژی ها و اهداف