Persian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
نکات برجسته از کنگره مجازی ISTH 2020
سطح جدیدی از فعالیتهای FIX در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید B (HB) با سطح ویروس مرتبط با آدنو (AAV) به دست می آید (مطالعه B-AMAZE)
پ. چودری1,2، S. Shapiro3 ، M. Makris4، G. Evans5، س. بویز6، K. مذاکرات7، G. Dolan8، U. Reiss9، م. فیلیپس1، A. Riddell1، MR Peralta1، M. Quaye2، E. T Befham1 ، J. Krop10، G. کوتاه11، S. Kar11 ، A. Smith11 ، A. Nathwani1،2
1Katharine Dormandy هموفیلی و مرکز ترومبوز ، بیمارستان سلطنتی رایگان NHS Foundation Trust ، لندن ، انگلستان
2کالج دانشگاه لندن ، لندن ، انگلستان
3Oxford Haemophilia & Thrombosis Center و Oxford NIHR BRC ، آکسفورد ، انگلستان
4دانشگاه شفیلد ، شفیلد ، انگلستان
5بیمارستان کنت و کانتربری ، کانتربری ، انگلستان
6بیمارستان دانشگاه ساوتهمپتون ، ساوتهمپتون ، انگلستان
7مرکز مراقبت جامع هموفیلی نیوکاسل ، نیوکاسل ، انگلستان
8بنیاد NHS بنیاد گای و سنت توماس ، لندن ، انگلستان
9بیمارستان تحقیقات کودکان St Jude ، ممفیس ، ایالات متحده
10فرلین ، بوستون ، ایالات متحده
11فرلین ، استیوناژ ، انگلستان
پ. چودری1,2، S. Shapiro3 ، M. Makris4، G. Evans5، س. بویز6، K. مذاکرات7، G. Dolan8، U. Reiss9، م. فیلیپس1، A. Riddell1، MR Peralta1، M. Quaye2، E. T Befham1 ، J. Krop10، G. کوتاه11، S. Kar11 ، A. Smith11 ، A. Nathwani1،2
1Katharine Dormandy هموفیلی و مرکز ترومبوز ، بیمارستان سلطنتی رایگان NHS Foundation Trust ، لندن ، انگلستان
2کالج دانشگاه لندن ، لندن ، انگلستان
3Oxford Haemophilia & Thrombosis Center و Oxford NIHR BRC ، آکسفورد ، انگلستان
4دانشگاه شفیلد ، شفیلد ، انگلستان
5بیمارستان کنت و کانتربری ، کانتربری ، انگلستان
6بیمارستان دانشگاه ساوتهمپتون ، ساوتهمپتون ، انگلستان
7مرکز مراقبت جامع هموفیلی نیوکاسل ، نیوکاسل ، انگلستان
8بنیاد NHS بنیاد گای و سنت توماس ، لندن ، انگلستان
9بیمارستان تحقیقات کودکان St Jude ، ممفیس ، ایالات متحده
10فرلین ، بوستون ، ایالات متحده
11فرلین ، استیوناژ ، انگلستان
نقاط داده کلیدی
این شکل خلاصه ترکیب بردار FLT180a (پانل سمت چپ) و در شرایط in vitro بازده انتقال کپسید AAVS3 (پانل سمت راست). این بردار از یک کپسید گرمسیری کبد انسان مصنوعی طراحی شده با عقلانی طراحی شده است (AAVS3) ، یک پروموتر خاص ویژه کبد با اینترون های بهینه سازی شده ، و یک نوع پادواد کد شده بهینه شده از ژن FIX. در کشت سلول اولیه سلولهای کبدی ، AAVS3 کپسید بازده انتقال را نشان می دهد که 4 برابر بیشتر از کپسید کارآمد بعدی ، AAV3 است.
محتوای مرتبط
وبینارهای تعاملی
ارائه شده توسط دکتر باربارا A. کونکل ، دکتر
ارائه شده توسط استیون دبلیو پیپ ، دکتر
ارائه شده توسط جانی Mahlangu ، BSc ، MBBCh ، MMed ، FCPath
ارائه شده توسط دیوید لیلیکرپ ، دکتر
ارائه شده توسط دکتری تیری واندن دیریش
ارائه شده توسط دکتر فلورا پیوندی ، دکترای تخصصی ، دکترا
ارائه شده توسط گلن اف. پیرس ، دکترای تخصصی ، دکترا
