استیون دبلیو پیپ ، دکتر
نکات برجسته از کنگره ISTH 2021

52 هفته اثربخشی و ایمنی اتاناکوژن دزاپارووک در بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B شدید یا شدید: داده های مرحله 3 آزمایش ژن درمانی HOPE-B

لوله SW1، FW Leebeek2، M. Recht3، کلید NS4، S. Lattimore3، G. Castaman5، EK Sawyer6,7، S. Verweij6,7، V. Colletta6,7، دی کوپر6,7، R. Dolmetsch6,7، W. Miesbach8، HOPE-B Investigators

1دانشگاه میشیگان ، آن آربور ، ایالات متحده

2مرکز پزشکی دانشگاه اراسموس ، روتردام ، هلند

3دانشگاه علوم و بهداشت اورگان ، پورتلند ، ایالات متحده

4دانشگاه کارولینای شمالی ، چاپل هیل ، ایالات متحده

5مرکز اختلالات و انعقاد خونریزی ، بیمارستان دانشگاه کرگی ، فلورانس ، ایتالیا

6uniQure Inc ، لکسینگتون ، ایالات متحده

7uniQure BV ، آمستردام ، هلند

8بیمارستان دانشگاه فرانکفورت ، فرانکفورت ، آلمان

نقاط داده کلیدی

رفع فعالیت بیش از 52 هفته پس از تزریق

متوسط ​​و متوسط ​​فعالیت FIX برای همه شرکت کنندگان در آزمایش HOPE-B به مدت 52 هفته پس از دوز با 2 10 XNUMX13 gc/kg (N = 54). پس از درمان ، فعالیت FIX به سرعت به 39.0 IU/dL در هفته 26 و 41.5 IU/dL در هفته 52 افزایش یافت.

حوادث جانبی مرتبط با درمان

شایع ترین عوارض جانبی مرتبط با درمان (احتمالاً مرتبط یا مرتبط) با بروز 5 ≥ ≥ در جمعیت ایمنی در طول دوره پس از درمان. در بین 408 شرکت کننده 53 عارضه جانبی وجود داشت که 91 مورد (در میان 39 شرکت کننده) عوارض جانبی مرتبط با درمان (TRAEs) در نظر گرفته شد.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری