ژن درمانی لنتی ویروسی برای کبد برای هموفیلی و فراتر از آن
نکات برجسته از بیست و هشتمین کنگره سالانه ESGCT

ژن درمانی لنتی ویروسی برای کبد برای هموفیلی و فراتر از آن

آلسیو کانتوره، دکترا
موسسه تله تله سن رافائل برای ژن درمانی
دانشگاه Vita-Salute San Raffaele
میلان، ایتالیا

نقاط داده کلیدی

وکتور لنتی ویروسی (LV) برای ژن درمانی کبد

ساختار ناقل‌های لنتی ویروسی که برای ژن‌درمانی هدایت‌شده توسط کبد طراحی شده و برای بسته‌بندی ژن‌های FIX یا FVIII انسانی که به پستانداران غیرانسانی تزریق شده‌اند به‌منظور انتقال سلول‌های کبدی با ساختار ناقل ترانس ژن استفاده می‌شوند.

فعالیت فاکتور انعقادی طبیعی تا فراطبیعی در NHP

بیان hFIX و hFVIII در پستانداران غیر انسانی با ناقل لنتی ویروسی حاوی ژن مربوطه تزریق شده است. ناقل ترانس ژن LV-FIX در دوزهای 2.5×10 تزریق شد-9 TU/kg (n = 1) و 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). ساختار ناقل ترانس ژن LV-FVIII در دوزهای 1×10 تزریق شد.-9 TU/kg (n = 2) و 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری