پیگیری بیش از 5 سال در گروهی از بیماران مبتلا به هموفیلی B تحت درمان با فیداناکوژن Elaparvovec Adeno-Asociated Virus Gene Therapy
نکات مهم از شصت و سومین نشست سالانه ASH

پیگیری بیش از 5 سال در گروهی از بیماران مبتلا به هموفیلی B تحت درمان با فیداناکوژن Elaparvovec Adeno-Asociated Virus Gene Therapy

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1اسپنسر کی. سالیوان، دکتر2، جان ای جی راسکو، BSc (Med)، MBBS (Hons)، PhD، MAICD، FFSc (RCPA)، FRCPA، FRACP، FAHMS3*، آدام Giermasz ، MD ، دکتری4، لیندزی آ. جورج، MD1,5جاناتان ام دوکور، MD، MPH6، جروم ام تیتل، MD، FRCPC7، کاترین ای. مک گین، MD8، آماندا اوبراین9*، ایان وینبرن، MBBS، PhD، MRCS10 *لین ام اسمیت، MBA9*، آمیت چابرا، MBBS، MPH11و جرمی روپون، MD9

1بیمارستان کودکان فیلادلفیا، فیلادلفیا، PA
2مرکز پزشکی پیشرفته می سی سی پی، مدیسون، ام اس
3درمان های سلولی و مولکولی، بیمارستان سلطنتی پرنس آلفرد، SLHD، استرالیا
4دانشگاه کالیفرنیا دیویس ، ساکرامنتو ، کالیفرنیا
5دانشکده پزشکی پرلمن در دانشگاه پنسیلوانیا، فیلادلفیا، PA
6مرکز درمان هموفیلی، UC دیویس، ساکرامنتو، کالیفرنیا
7دانشگاه تورنتو، بیمارستان سنت مایکل، تورنتو، کانادا
8دانشگاه کلمبیا، نیویورک، NY
9Pfizer Inc ، کالج ویل ، پنسیلوانیا
10Pfizer Ltd، Tadworth، Surrey، بریتانیا
11Pfizer Inc ، نیویورک ، نیویورک

نقاط داده کلیدی

رفع فعالیت در طول زمان پس از تزریق فیداناکوژن Elaparvovec

فعالیت ثابت (از تاریخ قطع دسامبر 2020) برای 15 شرکت کننده در مرحله 1/2 کارآزمایی بالینی fidanacogene elaparvovec که دوز 5e11 vg/kg دریافت کردند. فعالیت FIX با استفاده از روش انعقاد یک مرحله ای مبتنی بر Actin FSL آزمایشگاهی مرکزی تعیین شد. میانگین سطح فعالیت FIX در محدوده شدت هموفیلی خفیف باقی مانده است: 22.8٪، سال 1 (n = 15). 25.4٪، سال 2 (n = 14)؛ 22.9٪، سال 3 (n = 14)؛ 24.9٪، سال 4 (n = 9)؛ و 19.8٪، سال 5 (n = 7).

ABR در طول زمان پس از تزریق فیداناکوژن Elaparvovec

ABR برای 14 نفر از 15 شرکت کننده فاز 1/2 که در مطالعه پیگیری طولانی مدت شرکت کردند. تنها 9 و 5 شرکت کننده به ترتیب به زمان پیگیری 5 ساله و 6 ساله رسیده اند. از زمان انفوزیون پیش ناقل، میانگین ABR از 0.1 تا 0.9 در سال در طول دوره پیگیری متغیر بوده است و هیچ شرکت کننده ای پروفیلاکسی FIX را از سر نگرفته است.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری