پروموتر Stabilin-2 پاسخ ایمنی به FVIII را پس از تحویل ناقل لنتی ویروسی در موش های هموفیل تعدیل می کند.
نکات برجسته از 25مین نشست سالانه ASGCT

پروموتر Stabilin-2 پاسخ ایمنی به FVIII را پس از تحویل ناقل لنتی ویروسی در موش های هموفیل تعدیل می کند.

ارائه شده توسط: Antonia Follenzi، MD، PhD، دانشگاه Piemonte Orientale، نوارا، ایتالیا

آنتونیا فولنزی1، استر بورونی1، روبرتا ای سیرسمارو1، پائولو ای دی سیمونه1 ، روزلا فاما1والنتینا بروسکاگین1، سیمون مرلین1، برایان دی. براون2، کیارا بورسوتی1

1گروه علوم بهداشتی، دانشگاه پیمونته اورینتال، نوارا، ایتالیا
2گروه علوم بهداشتی، دانشکده پزشکی کوه سینا، نیویورک، نیویورک

نقاط داده کلیدی

Stablin-2 (STAB2) پروموتر بیان را در LSEC هدایت می کند

STAB2 یک گیرنده روبنده است که در پاکسازی هیالورونان و کمپلکس vWF-FVIII نقش دارد. این گیرنده عمدتاً توسط سلول‌های اندوتلیال سینوسی کبد (LSECs) در کبد بیان می‌شود. پروموتر STAB2 برای هدایت بیان GFP در LSEC ها پس از تحویل لنتی ویروسی (LV) استفاده شد. تزریق وکتورهای LV.STAB2-GFP/FVIII به موش‌های BALB/c واکنش‌دهنده ایمنی، هدف‌گیری اندوتلیال و حفظ طولانی‌مدت بیان تراریخته را در مقایسه با استفاده از PGK نشان داد، یک پروموتر فراگیر که بیان آن طی ۲ هفته در تزریق پاک شد. موش.

پروموتر STAB2 بیان LV.pSTAB2.FVIII را در موش های هموفیلی A هدایت می کند

فعالیت پروموتر STAB2 با تزریق ژن FVIII حامل LV در چندین سویه از موش‌های هموفیل و به دنبال آن ارزیابی فعالیت FVIII و تشکیل آنتی‌بادی‌های خنثی‌کننده بیشتر در داخل بدن مورد ارزیابی قرار گرفت. همانطور که در اینجا نشان داده شده است، تحویل LV ترانس ژن FVIII، که توسط پروموتر STAB2 هدایت می شود، منجر به بیان FVIII عمدتاً در LSECs (پانل سمت چپ) بدون آنتی بادی های خنثی کننده (پانل سمت راست) تا یک سال شد.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری