نظارت بر سایت‌های ادغام وکتور در رویکردهای ژن درمانی In Vivo با توالی‌یابی مایع-بیوپسی-یکپارچه‌سازی-سایت
نکات برجسته از بیست و هشتمین کنگره سالانه ESGCT

نظارت بر سایت‌های ادغام وکتور در رویکردهای ژن درمانی In Vivo با توالی‌یابی مایع-بیوپسی-یکپارچه‌سازی-سایت

دی سزانا1، کالابریا1، ال رودیلوسو1، پی گالینا1، جی اسپینوزی1، یک مگنانی2، ام پوزولس3، اف فوماگالی1، وی کالبی1، ام ویتزل4، اف دی بوشمن5، یک کانتور1، ان تیلور3، VS Zimmermann3، سی کلاین4، فیشر2، ام کاوازانا2، E شش2، A Aiuti1، ال نالدینی1، ای مونتینی1

1موسسه تله تله سن رافائل برای ژن درمانی (HSR-TIGET)

2آزمایشگاه لنفوهماتوپویزیس انسانی، INSERM، فرانسه

3موسسه ژنتیک مولکول مونپلیه، CNRS، فرانسه

4بیمارستان کودکان دکتر فون هاونر، LMU، آلمان

5گروه میکروبیولوژی، UPenn، ایالات متحده

نقاط داده کلیدی

بازیابی IS از DNA بدون سلول خالص شده از مایعات بدن

DNA بدون سلول (cfDNA) از سلول‌های عضو جامد سالم، ملتهب یا بیمار (مانند کبد یا تیموس) که تحت آپوپتوز یا نکروز قرار می‌گیرند، در خون آزاد می‌شود. تغییرات ژنتیکی در cfDNA خالص شده، از جمله مکان‌های ادغام ناقل ژنومی (IS) از سلول‌های ترانسدود شده، با توالی‌یابی محل ادغام بیوپسی مایع (LiBIS-seq) قابل تشخیص است.

خصوصیات مشخصات یکپارچه سازی لنتی ویروس (LV) در سگ های هموفیل

سه سگ بالغ هموفیل (O21، M57 و O59) یک تزریق LVs دریافت کردند که نسخه‌های مختلف FIX انعقادی سگ را بیان می‌کرد. برای هر سگ، cfDNA از سرم خون جمع آوری شده در 7 تا 8 نقطه زمانی مختلف از 30 تا 532 روز پس از تزریق خالص شد. این نمودار اندازه جمعیت تخمینی کلون‌های سلولی مشخص شده را نشان می‌دهد که در طول زمان در سگ‌های M57 و O59 به IS مشترک کمک می‌کنند.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری