هدف قرار دادن اندوتلیوم سینوسی
نکات برجسته از شانزدهمین کارگاه آموزشی NHF در مورد فناوری های جدید و انتقال ژن برای هموفیلی

هدف قرار دادن اندوتلیوم سینوسی

آنتونیا فولنزی، MD، PhD
دانشگاه Piemonte Orientale
نوارا، ایتالیا

نقاط داده کلیدی

پروموتر pF8 بیانگر GFP را در LSEC ها هدایت می کند

پروموتر طبیعی FVIII، pF8، بیان GFP را در سلول های اندوتلیال سینوسی کبد (LSECs) هدایت می کند. تجزیه و تحلیل ایمونوفلورسانس کبد موش های C57BL/6 هموفیلی A (HA)، 1 و 6 ماه پس از تزریق ناقل لنتی ویروسی LV.pF8.GFP. (DAPI، 4'،6-diamidino-2-phenylindole؛ GFP، پروتئین فلورسنت سبز، Lyve-1، گیرنده اندوتلیال عروق لنفاوی 1، نشانگری برای LSECs)

سطح FVIII اصلاح شده LV-pF8-FVIII در موش های B6/129-HA وابسته به Treg است

برای خلاصه کردن این سری از مطالعات، سرکوب سیستم ایمنی با حداقل کاهش در سلول‌های Treg برای اطمینان از تحمل ایمنی واسطه‌ای کبد به بیان ژن FIX بهینه است. در NHP ها، پیش درمانی با MMF و راپامایسین و به دنبال آن تجویز تاخیری rATG قادر به ایجاد تحمل ایمنی پایدار بود در حالی که rATG یا داکلیزوماب تجویز شده در زمان تزریق ناقل چنین نبود.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری