غلبه بر ایمنی از قبل موجود ضد AAV برای دستیابی به انتقال ایمن و کارآمد ژن در تنظیمات بالینی
نکات برجسته از بیست و هشتمین کنگره سالانه ESGCT

غلبه بر ایمنی از قبل موجود Anti-AAV برای دستیابی به انتقال ایمن و کارآمد ژن در تنظیمات بالینی.

جوزپه رونزیتی، دکترا
Genethon، UMR_S951، Inserm، Univ Evry، Université Paris Saclay، EPHE

نقاط داده کلیدی

غلبه بر ایمنی از قبل موجود ضد AAV برای دستیابی به انتقال ایمن و کارآمد ژن در تنظیمات بالینی

(الف) کارایی بیان تراریخته با استفاده از وکتورهای AAV را می توان به دلیل ایمنی ذاتی کاهش داد. (ب) در این مطالعه اثبات مفهومی شامل پستانداران غیر انسانی با آنتی بادی‌های ضد AAV، ایملیفیداز اندوپپتید شده (IdeS) برای تعیین اینکه آیا تخریب IgG در گردش می‌تواند بیان hFIX با واسطه AAV را بهبود بخشد، استفاده شد.

بهبود اثربخشی ژن درمانی در پستانداران غیرانسانی سرم مثبت با IdeS

در پستانداران غیر انسانی تحت درمان با AAV8 حاوی FIX، بیان hFIX در پلاسما در حیوانی که با IdeS درمان شده بود در مقایسه با حیوان بدون درمان IdeS به طور قابل توجهی بالاتر بود. این نتایج نشان می‌دهد که تخریب سیستمیک IgG ممکن است به ژن درمانی با ناقل‌های AAV در بیماران مبتلا به هموفیلی مثبت و همچنین تجویز مجدد در بیمارانی که قبلاً درمان شده‌اند با بیان فاکتور کاهشی اجازه دهد.

محتوای مرتبط

وبینارهای تعاملی
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

با کمک هزینه های آموزشی از Bayer، BioMarin، CSL Behring، Freeline Therapeutics Limited، Pfizer Inc.، Spark Therapeutics، و uniQure, Inc.

SSL ضروری